[Health Policy Insight 502호]

미국 FDA는 오늘 200건 이상의 결정서(Complete Response Letter, CRL)를 공개했다. 이 CRL은 2020년부터 2024년까지 FDA에 제출된 의약품 또는 생물학적 제제의 승인 신청에 대한 응답으로 발급됐으며, 이는 FDA의 현대화 및 투명성 강화 노력의 중요한 단계이다. CRL을 공개함으로써 일반 대중은 FDA 의사결정에 대한 통찰력을 크게 높일 수 있으며, 신청서가 승인되기 전에 스폰서(sponsor)가 해결해야 할 가장 흔한 부족 사항(deficiency)을 확인할 수 있게 됐다. CRL은 FDA가 검토주기(review cycle)를 완료하고 현재 형태로 신청을 승인할 수 없다고 판단할 때 제품 스폰서에게 직접 발급된다. FDA는 안전성 및 유효성 우려, 제조 결함, 생물학적 동등성 이슈 등 다양한 이유로 CRL을 발급하며, 이러한 부족사항은 서신에 상세히 기재되며 해결을 위한 권고사항도 포함될 수 있다.

오랫동안 의약품 개발자는 FDA 승인을 통과하는 과정에서 추측에 의존해 왔다. 의약품 개발자와 자본시장 모두 예측가능성을 원하고 있는 바, 이를 제공하기 위해 한 걸음 더 나아갔으며, 궁극적인 목표는 환자에게 치유와 의미 있는 치료법을 더 빨리 제공하는 것이다. FDA가 역사적으로 심사 중인 신청서에 대한 CRL을 공개하지 않아 왔기 때문에, 스폰서는 FDA의 결정 배경에 대한 이유를 이해관계자와 일반 대중에게 왜곡해 전달해 왔다. 2015년 FDA 연구진이 실시한 분석에 따르면, 스폰서는 신청서가 승인되지 않았다고 공개적으로 발표할 때 FDA의 안전성 및 유효성 관련 우려사항의 85%를 언급하지 않았다. 또한 FDA가 안전성 또는 유효성을 위한 새로운 임상시험을 요구할 때, 해당 중요한 정보는 약 40%의 경우 공개되지 않았다. 승인 거부에서 얻은 교훈도 산업계에서 공유되지 않아 기업들이 유사한 실수를 반복하게 된다. 승인된 신청과 관련된 이 초기 배치의 공개된 결정 서신은 이제 openFDA (https://open.fda.gov/apis/other/approved_CRLs/)를 통해 일반에 공개됐다. CRL은 영업비밀 및 기밀 상업정보로 인해 편집된다. FDA는 기록보관소(archive)에서 추가 CRL을 공개하는 프로세스를 진행 중이며, 의사결정 과정에 대해 대중에서 더 큰 투명성을 제공하기 위한 방법을 지속적으로 탐색하고 있다.

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨

* 출처 : FDA Embraces Radical Transparency by Publishing Complete Response Letters
US Food and Drug Administration (US FDA). July 10, 2025
https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/3e8dcfe