[Health Policy Insight 419호]

매년 US FDA는 새로운 중재적 및 이식형 기술에 대해 철저한 조사를 통해 거의 3,000개의 새로운 의료기기를 승인한다. 의약품에 비해 의료기기는 임상시험 없이 승인될 가능성이 더 높으며, FDA 승인과 메디케어 보험급여(Medicare coverage) 승인 간에 더 긴 지연에 직면하는 경향이 있으며, 실사용(real-world) 임상 진료에 대한 시판 후 감시(post-marketing surveillance)에 더 많은 어려움을 초래한다. 의회는 의료기기 혁신 촉진을 우선순위로 확인했으며, 미충족 의학적 니즈 혹은 생명을 위협하는 질환을 해결하는 기술 승인을 신속하게 처리하기 위해 2016년에 ‘혁신적 의료기기 프로그램(Breakthrough Devices Program)’을 설립했다. "혁신성(breakthrough)" 지정은 제조업체에 규제 인센티브(regulatory incentives, 연구설계의 빠른 검토 및 유연성)와 재정적 인센티브(financial incentives, 향상된 메디케어 지불보상)를 제공한다.

FDA는 이 프로그램의 첫 8년간 800개 이상의 혁신성 지정과 80개 이상의 승인을 부여했다. 언뜻 보면 혁신적 의료기기의 확산이 환자에게 도움이 되는 것처럼 보일 수 있지만, 프로그램의 급속한 성장은 근거생성의 적절성 보장 및 지출에 대한 영향 평가를 포함하여 신의료기술을 적절하게 규제하는 것과 관련된 과제를 강조한다. 중요한 이슈는 FDA 승인과 메디케어 보험급여 승인 간의 지연이다. FDA 승인을 통해 기술이 시장에 진입할 수 있지만, 의사와 케어 제공 기관이 신의료기기 사용에 대한 보험급여를 받을 수 있도록 함으로써 환자 접근성을 결정하는 것은 보험급여(insurance coverage)이다. 미국 보험청(Centers for Medicare and Medicaid Services, CMS)의 보헙급여 결정은 특히 중요한데, 메디케어 시장에 대한 접근성을 관리하고 일반적으로 사보험자(commercial insurers)의 결정을 가이드하기 때문이다. 그러나 메디케어 보험에 대한 법적 기준(의료기기가 메디케어 수혜자의 진단 또는 치료에 "합리적이고 필요한(reasonable and necessary)" 것으로 간주됨)은 FDA 승인 요건(의료기기가 "안전하고 효과적(safe and effective)"으로 간주됨)과 다르다. 전국 보험급여(national coverage)를 부여하기 전에, 미국 보험청은 비교적 복잡한 질환을 앓고 있는 노인에게 일반화할 수 있는 개선된 결과에 대한 추가 임상근거를 요구하는 경우가 많다. 이러한 상황에서 제조업체는 12개의 상이한 관할권에서 보험급여를 받기 위해 각 메디케어 지역 계약자(regional contractors)에게 개별적으로 신청하거나, 전국 보험급여 결정 기준을 충족하기 위해 FDA 승인 후 추가 연구를 수행해야 하며, 여기에는 여전히 제한사항이 포함되어 추가 근거생성이 필요하다. 결과적으로, 대부분의 신의료기기는 승인 후 5년간 어떠한 형태의 메디케어 보험급여도 받지 못하며, 일관되지 않은 기준에 의존하는 지역 결정(local determinations)과 전국 결정(national determinations)이 크게 지연된다. 

적절한 사용을 보장하려면 의료기술에 대한 엄격한 평가가 필요하지만, 현재 시스템은 환자 혹은 정책입안자의 목표를 충족시키지 못했고, 따라서 많은 이해관계자들이 개혁을 요구해 왔다. 2021년 트럼프 행정부는 ‘혁신 기술의 메디케어 보험급여(Medicare Coverage of Innovative Technologies, MCIT)’를 확립하는 규칙을 발표했다. 이 규정은 FDA 승인 후 4년간 승인된 모든 혁신 의료기기(breakthrough devices)에 메디케어 보험급여를 자동으로 부여함으로써 보험급여 의사결정에서 미국 보험청의 초기 역할을 폐지했다. 제조업체로부터 환영을 받았지만 MCIT는 미국 보험청의 법적 권한을 훼손했다는 이유로 일부 공중보건 전문가로부터 비난을 받았다. 바이든 행정부는 FDA 승인을 뒷받침하는 근거가 메디케어 수혜자에게 불충분하게 일반화될 경우 보험급여 보장이 안전성 위험을 초래한다고 주장하면서 MCIT를 폐지했고, 의료기기 보험급여를 위한 대체 해결책을 개발하기로 했다. 

2023년 6월, 미국 보험청은 ‘신기술의 과도기적 보험급여, Transitional Coverage for Emerging Technologies, TCET)’ 경로에 대한 절차적 공지에서 대안을 제안했다. TCET은 근거생성에서 메디케어의 독립적인 역할을 유지하면서, 보험급여 결정 프로세스의 조기 개시 및 공식적인 표준화를 통해 혁신적 의료기기에 대한 신속한 접근이라는 MCIT의 목표를 달성하도록 설계되었다(표 참조). TCET에 따라 제조업체는 FDA 승인을 받기 최대 12개월 전 미국 보험청과 체계적인 협의를 시작할 수 있다 - 의료기기 사용자 수수료 개정안(Medical Device User Fee Amendments)에 따른 제출 예상 일정 및 FDA 검토를 기반으로 추정된 날짜에 따름. 이 기간 동안 제조업체는 근거개발 계획(evidence-development plans)에 대한 피드백을 작성하고 받는다. 메디케어는 근거생성 전략(예를 들어, 목적에 맞는 연구설계(fit-for-purpose study designs) 및 실사용 데이터 분석 장려)에 대해 유연할 것이라고 밝혔다. 이 프로세스를 완료한 제조업체는 FDA 승인 후 6개월 이내에 전국 보험급여 결정(national coverage determinations, NCDs)을 받을 수 있다. 미국 보험청은 근거개발 계획의 요건을 충족하는데 필요한 시간에 따라 과도기적 보험급여가 3~5년간 지속될 것으로 예상한다. 
TCET은 의료기술평가(health technology assessment)에서 메디케어의 역할을 확인하지만, 보험급여 정책의 근본적인 문제를 해결하기 위해 프로그램 인력 배치부터 근거생성을 위한 인프라에 이르기까지 미국 보험청에 새로운 기능을 도입하지는 않는다. 결과적으로, 이 경로의 목표 달성 능력이 제한될 수 있다. 첫째, TCET는 승인 및 보험급여 결정이 동시에 이루어질 수 있도록 두 기관이 동시에 새로운 의료기기에 대한 데이터를 검토하는 기존 미국 보험청-FDA 협력인 동시검토(Parallel Review) 제도를 반영한다. 그러나 실제로 동시검토 제도는 지난 10년간 단지 96건의 신청을 유치하고 성공적인 공동 결정을 단 2건만 내는 등 제한적인 영향을 미쳤다. TCET에 따라 제안된 회의 주기 및 검토 프로세스는 꼭 필요한 구조를 제공할 수 있지만, 이 경로의 창출은 두 기관의 기대를 충족하는 시판 전 연구 설계와 관련된 추가 상업적 위험(commercial risk)을 감수하는 제조업체의 꺼림을 포함하여 동시검토의 핵심 문제를 해결하지 못한다. 더욱이 TCET 신청은 FDA 승인 전 12개월까지 고려되지 않기 때문에, 제조업체는 CMS를 만날 때쯤 이미 확증 임상시험(pivotal trials)을 수행하고 있을 가능성이 높으며, 이로 인해 시판 전 연구 설계에 대한 피드백이 기능적으로 의미가 없게 된다. 

TCET을 FDA 승인 시점과 연계하는 대신, 미국 보험청은 제조업체가 혁신성 지정 상태를 받은 후 이 경로 신청을 시작할 수 있도록 허용해야 하며, 이를 통해 미국 보험청은 확증 임상시험에 대한 지침을 제공할 수 있다. 시판 후 단계에서 TCET 경로는 FDA 승인 후 근거생성을 촉진하기 위해 메디케어의 ‘근거 창출을 통한 보험급여(Coverage with Evidence Development, CED)’ 프로그램을 사용한다. 미국 보험청은 최근 근거 출처와 연구설계 요소에 대한 기대치를 명확히 하기 위해 CED를 업데이트했으며, TCET에서는 특정 치료 영역 내에서 임상적 개선을 입증하는 방법에 대해 제조업체에 지침을 제공하는 적응증 및 기술별 자문(advisory)을 개발하려는 의도를 밝혔다. 그러나 프로세스 기반 변경만으로는 비용이 많이 들고 일회성이며 제품별 레지스트리(registry) 또는 연구에 대한 CED의 현재 모델에 대한 정당한 비판을 해결하기에는 충분하지 않다. 더 빠르고 더 나은 시판 후 근거생성을 위해서는 일상적인 케어의 데이터를 활용하는 적응증 또는 모집단 수준에서 공통 연구 인프라로 전환해야 한다. 그러나 이러한 인프라 개선은 메디케어 소관을 벗어나며 궁극적으로 기관 간의 협력과 제조업체, 의료시스템 및 의사의 투자에 달려 있다. 

어느 정도 TCET의 단점은 입법보다는 규제에 의한 개혁 시행의 한계를 반영한다. 분명히 말하면 미국 보험청은 TCET와 같은 새로운 보험급여 경로를 만들 수 있는 권한을 보유하고 있다. 실제로, 보험급여 결정 과정과 CED 창설을 포함하여 지난 20년간 메디케어 보험급여 개혁의 대부분은 규칙제정(rulemaking)의 형태로 이루어졌다. 그러나 미국 보험청의 MCIT 경험에서 알 수 있듯이 이 전략은 새로운 프로그램을 대통령 행정부의 변화에 취약하게 만들고, 규제 니즈가 해당 기관의 법적권한 범위보다 더 넓은 경우 저항에 부딪힐 수 있다. 실제로 지난 세 번의 회의에서 의회는 MCIT를 법으로 성문화하기 위한 제안을 고려했지만 통과시키지 못했다. 이는 보험급여 개혁에 대한 합의가 부족하고 의원(lawmakers)이 신의료기술을 평가하기 위한 메디케어의 권한에 대한 자원을 정의하고 제공해야 할 필요성을 보여준다. 실제 정책 효과가 드러나는데 시간이 걸리겠지만, TCET의 설계는 환자와 의사에게 의미 있는 영향을 전달한다. 신속한 전국 보험급여 결정 프로세스는 FDA 승인과 환자의 신기술 접근성 간의 시간을 단축할 것이며, 근거개발 계획 및 CED 자문(advisories)은 메디케어 수혜자에게 특정한 고려사항의 우선순위를 지정하여 진화하는 위험-편익 프로파일(risk-benefit profile)을 갖춘 기술에 대한 결정을 알릴 것이다. 

TCET은 FDA 의료기기 승인의 작은 부분을 차지하는 혁신적 의료기기로 제한되어 있지만, 미국 보험청은 지역 보험급여 결정의 일관성을 향상시키기 위해 지역 계약자가 근거검토를 위한 새로운 프로세스를 채택할 수 있는 방법도 추구할 수 있다. 2년간의 규제 불확실성 이후, 임상 및 정책 커뮤니티는 이제 메디케어 보험급여 개혁의 방향에 대해 명확성을 갖게 되었다. 실제로 TCET의 가장 주목할 만한 특징은 단순히 MCIT가 아니며, 의료기기 규제에서 미국 보험청의 역할을 복원한다는 것이다. 많은 이슈가 아직 해결되지 않은 상태로 남아 있지만, 이 경로는 규제 승인(regulatory approval)과 신기술에 대한 환자 접근성 간의 격차를 해소하는 메디케어 보험급여 결정에 대한 근거 기반 접근방식의 토대를 강화한다.

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨 

출처원: Coverage for Emerging Technologies — Bridging Regulatory Approval and Patient Access

Kadakia KT, et al. n engl j med 389;22 nejm.org November 30, 2023. DOI: 10.1056/NEJMp2308736
https://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMp2308736?articleTools=true