[Health Policy Insight 414호]

미국 보험청(Centers for Medicare and Medicaid Services, CMS)은 1960년대에 보험 청구를 지급하는 공공 보험기관으로 시작했다 - 원래 이름(original name)인 ‘헬스케어재정청(Health Care Financing Administration, HCFA)’에 정체성이 반영되어 있음. 의회는 HCFA가 주로 개인이 운영하는 의사진료(physician practices) 및 병원에서 제공하는 케어 비용을 지불하지만 의료 행위에 개입하지 않도록 의도했다. 

불간섭(non-interference)은 "사회 의학(socialized medicine)"을 의심하는 미국 의료계의 영향력 있는 부분에 메디케어(Medicare)를 홍보하려는 노력의 핵심 요소였다. 그러나 메디케어의 불간섭 정책(hands-off policy)은 문제의 씨앗을 품었다: 처방되고 지불되는 제품과 서비스가 실제로 작동하는지 확인하는 방법은 무엇인가. 의약품 및 고위험 의료기기의 경우, CMS는 일반적으로 안전성 및 효과성에 기초하여 승인하는 FDA에 의존할 수 있다. FDA 승인을 위해 수행된 임상시험에서 연구된 환자보다 일반적으로 나이가 많고 더 아픈 사람인 메디케어 환자에 어떻게 더 잘 작동하는지에 대한 질문이 남아 있었다. 더욱이, 이러한 임상시험은 역사적으로 제한된 수의 여성 및 비백인(non-White) 참가자를 등록했다. 메디케어는 일반적으로 "일반적으로 허용되는(generally accepted)" 의료행위로 의료 및 수술에 대한 비용을 지불한다. 메디케어는 질병 또는 상해의 진단 및 치료에 "합리적이고 필요하지 않은(not reasonable and necessary)" 항목 및 서비스에 대한 보험급여를 거부할 권한이 있다.

그러나 대부분 CMS는 상당한 자체 평가 없이 청구금액을 지불했다. 경우에 따라(연간 약 5~10건) CMS는 특히 비용이 많이 들거나 논쟁의 여지가 있는 기술이 "합리적이고 필요한" 기준을 충족하는지 여부를 평가하기 위해 전국보험급여결정(national coverage determinations, NCD)을 공개했다. 또한, CMS는 동일한 법정기준을 적용하여 수많은 지역보험급여결정(local coverage determinations, LCD)을 내린 지역 메디케어행정계약자(Medicare Administrative Contractors, MAC)와 하도급 계약을 맺었다. 2001년 HCFA의 명칭은 CMS로 변경되었는데, 이는 단순히 청구금액을 지급하는 것을 넘어 서비스 개선에 새롭게 전념하겠다는 점을 반영한 것이다. 이러한 변화의 일환으로, CMS는 신기술을 평가할 때 메디케어 수혜자의 순 건강결과(net health outcomes)를 개선했다는 결론을 내릴 수 있는 적절한 근거가 존재하는지 여부에 초점을 맞출 것이라고 발표했다. 이용가능한 근거를 강화하기 위해 추가 연구를 요구하면서, 유망한 기술에 대한 비용을 지불하기 위한 “근거 창출을 통한 보험급여(coverage with evidence development, CED)” 옵션을 만들었다. 최근 몇 년간의 발전으로 인해 메디케어는 기술 전개(technology deployment)를 지원하는 근거를 평가하는 체계적인 프로세스인 의료기술평가(health technology assessment, HTA) 수행에서 역할을 더욱 확장해야 했다. 2016년에 FDA는 중증 질환용 의료기기에 획기적 지위(breakthrough status)를 부여하기 시작했으며(덜 성숙한 근거에 기반한 FDA 승인 허용), 이로 인해 의료기기의 편익(benefits)과 위험(risks)에 대한 상당한 불확실성에 직면했을 때 의료기기를 보험급여하는 방법을 결정해야 하는 메디케어의 필요성이 확대되었다. 

2021년 초, 트럼프 행정부는 FDA가 승인한 획기적 의료기기(breakthrough devices)에 대해 4년간 적응증(on-label) 사용에 대한 전국적 보험급여를 부여한 후 CMS가 향후 보험급여 지위를 결정하는 자동 보험급여(automatic coverage)를 확장하는 최종 규정을 발표하였다. 편익과 위험에 대한 근거가 불충분함에도 불구하고 제품에 대한 지불보상에 대해 우려한 바이든 행정부는 해당 규정을 폐지했지만, 규칙의 수정된 버전을 발표하기로 약속했는데(새로운 경로에 대한 제안된 절차통지가 6월 22일에 발표됨) 의료기기 보험급여에 대한 근거 요건을 정의하는데 CMS를 추가로 참여시킨다. 유망하지만 고가의 의약품 수가 늘어남에 따라 메디케어가 이를 평가하고 비용을 지불하는 방법에 대한 새로운 질문도 제기되었다. 예를 들어, 파트D 보험급여가 확대되면 프로그램에 수백억 달러의 비용이 들 수 있는 비만치료를 위한 신약은 노인에 대한 의약품의 편익, 위험 및 가치에 대한 신중한 평가가 필요하다. 

메디케어는 또한 편익과 위험에 대한 제한적인 장기간 데이터가 고가의 새로운 세포 및 유전자 치료법을 보험급여하는 방법과 씨름했다. 알츠하이머병 의약품에 대한 메디케어의 최근 경험은 FDA의 신속승인(accelerated approval)을 받은 새로운 치료법 평가의 복잡성을 더욱 강조한다. 2022년에 CMS는 메디케어가 무작위 임상시험의 맥락에서만 신속승인을 받은 알츠하이머병에 대한 단일 클론항체를 보험급여할 것이라고 명시함으로써 FDA 승인 의약품의 적응증 표시(on-label indications)를 다루는 일반적인 정책을 회피했다. 이 사례는 메디케어의 보험급여 요건(임상적 편익 및 잠재적 위험의 근거에 기반함)이 FDA의 신속승인 기준(임상적 편익을 합리적으로 예측할 가능성이 있는 대리 결과지표(surrogate end points)에 기반함)과 다르며 때때로 CMS의 독립적인 평가를 필요로 한다는 사실을 보여준다. 7월에 FDA는 현재 메디케어가 보험급여하는 하나의 새로운 알츠하이머병 치료제에 대한 전통적인 승인을 부여했지만, 제품의 안전성 및 효과성에 대한 추가 근거를 생성하기 위해 각 환자에 대한 데이터를 제출하기 위해 FDA 요건을 넘어선 조건으로 승인했다.

마지막으로 2022년 인플레이션 감소법(Inflation Reduction Act, IRA)은 2026년에 10개 의약품에 적용되고 결국 매년 20개씩 추가하여 메디케어가 선택한 치료법에 대한 약가를 협상하도록 요구하여 CMS의 기술평가 활동을 더욱 확대시킨다. 가격 협상은 필연적으로 대체 치료의 편익, 위험 및 비용을 판단하는 것을 의미한다. 의회는 CMS가 약값 협상에서 고려해야 할 요소를 규정했는데, 여기에는 의약품의 치료 편익(therapeutic benefit) 및 비교 효과성(comparative effectiveness)에 대한 정보가 포함된다. 인플레이션 감소법은 법을 시행하기 위해 10년간 CMS에 30억 달러를 제공한다. 비록 모든 자금이 의약품 효과성을 평가하는데 할당되지는 않았지만, 투자 규모는 CMS를 아직 초기 단계일지라도 세계 최대의 의료기술평가 조직 중 하나로 변모시킬 수 있다. 향후 CMS는 많은 도전에 직면하고 있으며, 그 중 가장 중요한 것은 정부의 의료행위에 대한 개입에 대한 질문과 혁신에 대한 장벽 및 헬스케어의 "배급(rationing)"에 대한 오랜 우려로 가득 찬 정치적 환경을 뚫고 나가는 것이다. 좋든 싫든 CMS는 이미 주요 의료기술평가 기관이 되었으며, 이는 연방정부의 다른 곳에서 의료기술평가가 상대적으로 부재하고 이 아이디어에 대한 역사적 반대를 감안할 때 특히 주목할 만하다.

메디케어가 비용을 지불하는 기술에 대한 근본적인 근거를 신중하게 고려하는 것이 합리적이다. 여러 단계를 거쳐 CMS의 성공 가능성을 높일 수 있다. 첫째, CMS는 늘어나는 책임에 상응하는 인력을 개발할 수 있다. 의회는 CMS가 임상연구, 임상시험 설계, 역학 및 생물통계학에 대한 전문지식을 갖춘 직원을 추가할 수 있도록 적절한 자원을 제공할 수 있다. 둘째, CMS는 초기에 기관 간 논의에 참여하고 임상 개발 프로그램에 대해 제품 제조업체와 상호작용하여 연구지표 및 시판 후 연구와 관련된 CMS 및 FDA의 요건 간의 잠재적 불일치를 식별하는 것을 포함하여 FDA와의 조정을 개선할 수 있다. FDA는 모든 의료제품 영역과 실사용 근거(real-world evidence) 이용에 대한 풍부한 경험을 가지고 있으며, CMS 분석가에게 중요한 자원이 될 수 있다. 기관마다 법적 권한이 다르기 때문에 FDA와 CMS 정책을 조정하는 것은 어려울 것이다. 

또한, 동기화(synchronization) 노력은 제품 승인 및 보험급여를 복잡하게 만들 수 있다. 10년 이상 동안, FDA와 CMS는 의료기기 기업에 FDA와 CMS가 동시에 의료기기를 검토하는 자발적인 "동시검토(parallel review)" 옵션을 제공했다. CMS가 더 복잡한 연구 설계를 요구할 수 있기 때문에 시장 진입을 지연시킬 수 있다는 우려로 인해 이 경로를 기업들이 거의 선택하지 않았다. 셋째, CMS는 CED 프로그램을 강화할 수 있다. 데이터 수집 기간은 종종 길고 프로세스 비용이 많이 소요되며, 보험급여 정책은 추가 근거를 얻은 결과로 거의 변경되지 않는다. 데이터베이스 및 분석 기술의 발전은 CED 프레임워크를 개선할 수 있으며, 특히 CMS가 신속승인을 받는 의약품의 보험급여를 관리하는데 도움이 되지만, 메디케어 관계자는 더 일찍 그리고 더 집중적으로 계획해야 한다. CED에 대한 기준을 평가하고 수정하려는 CMS의 최근 노력은 긍정적인 발전이다. 기술 평가는 신기술이 서비스를 제공하는 인구를 위해 작동하는지 확인하려는 책임 있는 보험자에게 항상 의미가 있다. 

출처원 : Turning CMS into a Health Technology Assessment Organization

Neumann PJ, et al. n engl j med 389;8. August 24, 2023. DOI: 10.1056/NEJMp2305280
https://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMp2305280?articleTools=true

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨