[Health Policy Insight 412호]

2017년에 제정된 '21세기 치유법(21st Century Cures Act)'은 FDA에 신약 승인에 대한 근거기반 기준(evidence-based standards)을 적용할 수 있는 더 큰 유연성을 제공했다. 현재 상황을 평가하기 위해 2022년에 승인된 37개 의약품을 뒷받침하는 근거를 요약했다. 2022년에 승인된 37개 의약품은 413건의 임상연구에서 평가되었다. 총 227건의 임상연구(55%)가 무작위로 분류되었다; 

87건(21%)은 단일군 설계(single-group designs)를 이용했다. 대부분의 임상연구(79%)는 산업계 후원을 받았고, 1% 미만이 국립보건원(National Institutes of Health, NIH) 후원을 받았으며, 2%는 국립보건원 및 비산업계 지원의 협력을 통해 실시되었다(표). 단일연구를 기반으로 24개 의약품(65%)이 승인되었다. 3건 이상의 임상연구를 기반으로 4개 의약품(abrocitinib, oteseconazole, xenon Xe 129 hyperpolarized, tirzepatide)만이 승인되었다(그림). 분석에 사용할 수 있는 413건의 임상연구 가운데, 165건(40%)이 승인 전 평균 8.4개월(60.6%)에 완료되었다. 103건의 임상연구(25%)에 대한 결과가 게시되었고, 24건(6%)의 임상연구에서 결과가 승인 후 6개월 이내에 처음 게시되었다. 2022년에 승인된 37개 의약품을 평가하는 415건 임상연구의 대부분은 산업계의 후원을 받았으며, 결과의 25%가 공개되었다. 2022년에 승인된 의약품을 평가하는 임상연구의 55% 만이 무작위 임상시험이었지만, 대부분의 승인은 무작위 임상시험 데이터에 의해 정당화되었다. 

본 연구 결과는 지난 수십년간 발전해 온 신약 승인에 대한 덜 엄격한 기준을 향한 경향을 보여준다. 2016년에 단일군 임상시험을 기반으로 20개 제품 중 4개(20%)가 승인된 것과 달리, 2022년 승인 가운데 단일군 임상연구는 65%를 보였다. 2016년에 55%의 제품이 3건 이상의 임상연구를 기반으로 승인되었고, 2022년에 11%가 승인되었다. 연구결과는 다른 보고서와 일치한다. 승인에 사용된 임상시험 수가 체계적으로 감소했다고 보고했다. 최소 5건의 임상시험이 있는 184개 후원기관의 연구 중 약 67%가 ClinicalTrials.gov에 결과를 보고하지 않았으며, 이는 2022년 관찰 결과와 유사하다. 오직 25%가 ClinicalTrials.gov에 보고한 결과는 게시 비율이 약 39%인 것을 발견한 연구자들이 보고한 50% 보다 낮다. 보고를 늘리려는 연방정부의 노력은 작은 효과만을 보였다. 2022년 신약 승인은 '21세기 치유법'이 통과되기 전보다 적은 수의 연구를 기반으로 하는 것으로 보인다. 소비자들이 대중에게 공개된 선택된 연구 뿐만 아니라 그들이 고려하고 있는 의약품에 대한 모든 범위의 근거에 접근할 자격이 있다고 믿는다.

출처원 : Review of Evidence Supporting 2022 US Food and Drug Administration Drug Approvals 

Kaplan RM, et al. JAMA Network Open. 2023;6(8):e2327650. doi:10.1001/jamanetworkopen.2023.27650
https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2808057

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨