[Health Policy Insight 400호]

상당한 논의 끝에 유럽위원회(European Commission, EC)는 2021년 3월에 유럽 전역의 의료기술에 대한 통합임상평가(joint clinical assessment, JCA)를 볼 수 있는 규정을 채택하기로 결정했다. 이것은 국가 보건당국에 귀중한 과학적 정보를 제공하고, 유럽 전역의 평가 접근방식을 조화시키고, 시스템의 중복을 제거하고, 자체적으로 이러한 평가를 수행할 자원이나 인프라가 부족한 국가에 지원을 제공한다.

JCA는 의료기술평가(health technology assessment, HTA) 규정의 핵심이다. JCA는 기술의 임상 비교검토(clinical comparative review)로 제한되며, 회원국은 HTA의 경제적 측면에 대한 책임을 유지하고, 의료시스템의 부가가치(added value)에 대한 결론을 도출하고, 가격책정(pricing) 및 보험급여(reimbursement)에 대한 결정을 내린다. 모든 이해관계자의 대비를 보장하기 위해 전환기간(transition period)은 3년으로 설정되었다. 따라서 JCA와 통합과학자문(joint scientific consultation, JSC)은 2025년 1월에 처음에는 종양학 제품 및 첨단치료의약품(advanced therapy medicinal product, ATMP)에 대한 평가를 시작할 것이다. 다음 단계에는 2028년에 희귀의약품이 포함되고 2년 후 다른 치료분야의 의약품이 포함된다. 의약품과 달리 의료기기에 대한 통합작업은 점진적 시행 접근방식을 따르지 않는다. 대신 고위험 의료기기(예를 들어, 3등급 이식형 의료기기)에 초점을 맞춘다. 전문가 패널로 구성된 조정그룹(Coordination group)은 어떤 의료기기부터 시작할지 결정한다(저위험 의료기기에 대한 평가는 국가수준에서 유지된다). 범위 내 의료기기에 대한 JCA는 2030년 이전에 시작되지 않는다. 회원국은 적격 의료제품 및 의료기기에 대해 JCA를 사용해야 할 의무가 있지만 추가 임상 및 비임상 평가가 허용되는 반면, 범위에 포함되지 않는 의약품에 대한 국가 HTA 평가는 동시에 실행되어야 한다. 본 규정이 혁신 기술의 이용가능성과 유럽 전역의 환자에 대한 평등한 접근성을 개선할 것인지에 대한 의문이 있다. 특정 치료법은 2030년까지 국가 프로세스를 통해 계속 평가될 것이기 때문에 국가 간 프로세스 및 초점의 차이와 JCA 접근방식을 고려할 때, 잠재적으로 어려운 치료영역 전반에 걸친 비교가 가능하다. JCA 개발 시 합의된 바와 같이, 자금지원 여부와 자금지원을 위한 수용가능한 가격 수준은 국가가 결정할 문제로 남게 된다. 따라서 임상평가 프로세스를 표준화하는 동안 JCA의 영향은 유럽에서 평등한 접근성이라는 궁극적인 목표에 도달하지 않을 것이다. 

이는 회원국의 헬스케어 시스템에 대한 가치에 따라 국가수준에서 접근성이 논의되고 합의될 것이기 때문에 이해관계자를 위한 주요 동인으로 설문조사에서 강조되었다. JCA의 목표에 따라 보험자는 프로세스의 주요 이점으로 유럽 전역에 걸쳐 접근할 수 있는 더 큰 형평성을 보았다(그림1). 설문조사에서 산업계 응답자들은 또한 간소화된 프로세스를 기대했다; 그러나 변경사항에 대해 훨씬 덜 인지하고 있는 것처럼 보였다는 점에 유의해야 한다. 마찬가지로, 보험자와 산업계의 관점 모두에서 약간의 우려를 불러일으켰으며, 불리한 영역은 보험자의 국가 통제/관점 부족이 지적되었다(그림2). 산업계 응답자들은 HTA 프로세스의 중복과 추가 행정부담, 국가 통제부족에 대해 가장 우려했다. 우려에도 불구하고, 대다수 보험자(86%)는 이것이 유럽 전역에 걸쳐 평등한 접근성을 보장할 수 있는 기회를 제공한다고 느꼈다.

종양학 및 ATMP이 프로그램의 초기 초점이 될 것이기 때문에, 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 즉각적인 조정이 필요한 영역이 있다:

• 다양한 표준 케어(differing standard of care)
• 연구결과지표의 수용(acceptance of endpoints)
• 간접 비교 수행(performing indirect comparison)
• 직접적인 비교 없이 추가 편익 평가(assessing the added benefit with no direct comparator)
• 단일군 연구 다루기(dealing with single-arm studies)

EUNetHTA는 이전에 통합평가를 위한 방법 개발 작업을 수행했지만, 국가 HTA 평가를 대체하기 위한 것은 아니었다. 회원국은 의사결정을 위해 서로 다른 정보를 요구하기 때문에, 회원국 간 요건의 차이는 통합제출서류 템플릿(joint submission dossier template) 개발에 장애가 된다. 다른 조직적 과제에는 각 회원국의 요구에 맞는 JCA 템플릿 개발과 JCA 범위 정의가 포함된다. 

EUnetHTA 21 과 Heads of Agency Group이 도전과제를 해결하기 위해 수행하는 업무(What EUnetHTA 21 & Heads of Agencies Group are doing to address these challenges)
EUnetHTA 21 공동 컨소시엄(joint consortium)은 다가오는 규정에 따라 구축될 미래의 유럽 HTA 시스템을 지원한다. 컨소시엄은 ZIN(네덜란드)이 주도하고, 12개의 EU HTA 기관을 포함한다. 회원국은 이미 과거에 일반적인 국가 HTA 평가와 함께 일부 통합 평가(joint assessments)를 수행했으며, 과거 분석에 따르면 이러한 평가는 국가 프로세스에 거의 영향을 끼치지 못했다. 이것은 회원국마다 다른 EUnetHTA 평가 후 보험급여를 받는데 걸리는 시간에 의해 입증되었으며, 이는 회원국이 신약을 평가할 때 주로 국가 요건을 충족하는데 중점을 둔다는 것을 의미한다. 규정의 점진적인 시행을 고려할 때, 국가 HTA 시스템은 다른 의약품에 대한 적절한 평가를 계속 보장해야 한다. 산업계 응답자와 보험자 모두 통합 임상 HTA 프로세스의 단점으로 추가 행정적 부담(administrative burden)과 승인시간 연장에 주목했다(그림2).
JCA의 초기 영역 밖에서 의약품에 대한 표준 국가 수준의 평가를 계속 실행해야 하는 동시에, JCA 및 통합과학자문(joint scientific consultations)을 수행할 조정그룹(Coordination group)의 구성원을 지정해야 하는 필요성은 잠재적으로 새로운 의약품에 대한 환자 접근성을 지연시키는 자원조달 문제가 될 수 있다. 최근에 구성된 추진계획인 ‘Heads of Agencies Group’은 EUnetHTA 21 공동 컨소시엄과 함께 향후 3년간 HTA 규정의 이행을 지원할 것이다. 현재 그룹의 회원에는 HTA 활동에 관여하는 19개의 국가 당국이 포함된다. 이 그룹은 유럽 전역의 HTA 기관의 기술 및 과학 협력에 의해 수행되는 업무를 옹호할 뿐만 아니라, 국가 시스템 및 역량 준비를 지원하는데 중점을 둘 것이다. 또한, HTA와 관련된 문제에 대해 정책입안자와 국가기관에 자문을 제공한다. 이러한 협력 노력이 회원국의 향후 자원조달 이슈를 해결하고 적시에 HTA 평가를 보장하는데 충분한지 여부는 두고 봐야 한다.

JCA 자료 제출 일정(JCA dossier submission timeline)
JCA는 회원국에서 의료제품에 대한 접근성이 방해받지 않도록 하기 위해 엄격한 일정을 따른다. 까다로운 일정을 맞추기 위해, 이 규정은 의료기술 제조업체가 ‘인간 사용을 위한 의약품 위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)’의 의견 예상 날짜로부터 늦어도 45일 전에 JCA 문서를 제출하도록 요구하고, 조정그룹은 초안 보고서를 제품 시판허가 후 30일 이내에 승인한다. 그러나 의료제품이 시판허가를 받기 전에 HTA 업무를 시작하는 것은 제품이 CHMP로부터 긍정적인 의견을 받지 못할 수 있기 때문에 상당히 논란의 여지가 있다. 요점은 조정그룹이 실행하는 모든 업무가 귀중한 통합자원(joint resources)의 잘못된 할당이 될 수 있다는 것이다. 또한 최종 치료 표기사항(label) 및 특정 사용조건에 대한 권고사항은 CHMP에서 승인되며, 이는 JCA 자료제출 시 평가에 대한 일부 중요한 측면이 확인되지 않을 수 있음을 의미한다.

소규모 국가가 HTA 시스템이 잘 구축된 국가보다 더 쉽게 요구되는 타협을 받아들일 의향이 있는가?(Will smaller countries be willing to accept the compromises required more readily than those with well-established HTA systems?)
확립된 HTA 시스템 또는 자원이 없는 회원국은 시장에 출시되는 의약품 평가를 개선하기 위해 규정의 형식, 가이드라인 및 방법론을 기꺼이 수용할 수 있다. 많은 회원국은 이미 외부상황을 살펴보려는 의지를 보여주었다. 대조적으로 HTA 시스템이 보다 확립된 국가는 JCA를 선호하는 국가별 규정 및 원칙에 대해 덜 타협할 수 있다. 이는 JCA 프로세스에 따라 회원국이 국가 HTA 프로세스에 대해 보완적인 임상분석을 부과할 수 있음을 의미하며 이는 설문조사 결과에서 강조된 우려사항인 새로운 치료법에 대한 환자 접근성을 잠재적으로 지연시킬 수 있다(그림2). 규정의 초점이 임상평가인 점을 감안할 때, 비임상(경제적) 평가는 국가 HTA 프로세스에 맡겨질 것이다. 이는 JCA가 국가의 보험급여 역량 또는 의지에 영향을 미치고 따라서 평등한 접근성에 영향을 미치는 방식에 대한 질문으로 이어진다.

전반적으로 설문조사 결과(회원국의 긍정적인 견해 포함)는 HTA 규정이 잠재적으로 국가 간 조정을 개선하고 유럽 전역에서 치료법에 대한 평등한 접근성을 높일 수 있음을 제시한다. 방법론적 및 조직적 장애물을 해결하기 위한 협력 노력이 이미 진행되고 있다. 예를 들어, EUnetHTA 21의 구성원은 조정그룹에서 채택할 방법론적 가이드라인 초안을 개발하는데 노력하고 있으며, Heads of Agencies Group의 구성원은 국가 시스템 준비를 지원하는데 주력하고 있다. 결과적으로 기존의 어려움에도 불구하고, 모든 회원국의 협력 업무와 참여는 JCA에 유럽시장(모든 이해관계자의 이익)에 걸쳐 환자에 대한 접근성의 형평성을 개선하고 산업계 및 회원국을 위한 프로세스를 간소화할 수 있는 잠재력을 제공한다. 

출처원 : 

What Will the Legislative Proposal for Joint Work on European Health Technology Assessment Approach Mean for Access in Europe? 

Heinz S, et al. Value & Outcomes Spotlight. Vol. 9, No. 2. March/April 2023. ISPOR
https://www.ispor.org/publications/journals/value-outcomes-spotlight/vos-archives/issue/view/heor-and-the-future-of-work/what-will-the-legislative-proposal-for-joint-work-on-european-health-technology-assessment-approach-mean-for-access-in-europe

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨