● [Health Policy Insight 383회]

의생명 과학(biomedical science) 및 기술은 미국 과학자 및 공학자의 혁신에 의해 주도된 장기간의 발견 및 개발 기간을 거치고 있다. 불행하게도 이러한 발전은 미국 환자와 소비자에게 우수한 건강결과(health outcomes)를 가져오지 못하고 있다.

그러나 효과적인 정책과 투자가 뒷받침된다면, 의생명 과학, 기술 및 커뮤니케이션 분야의 발견의 교차점은 미국과 세계를 위한 더 나은 건강의 새로운 시대를 열 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

과거의 정책 및 인프라 투자는 새로운 생물의학 제품 및 기술 개발, 확증 임상시험(pivotal clinical trials) 및 시판 후 평가의 스펙트럼 전반에 걸쳐 평가 및 시행을 위한 효과적인 시스템을 구축하기 위한 견고한 기반을 제공한다.

과학적 근거를 생성하고 평가하기 위한 이러한 개선된 시스템은 제품, 기술 및 행동 개입(behavioral interventions)을 언제 어떻게 배치해야 하고 언제 이러한 개입을 피해야 하는지를 더 잘 정의할 수 있다.

US FDA는 근거 생성 및 보급을 위한 시스템을 재구성하는데 중요한 역할을 한다. 규제, 과학 및 공중 보건기관으로서의 고유한 위치는 통찰력과 영향력을 모두 제공한다. 대부분의 임상 연구 자금은 의료제품 산업에서 나오며, FDA 규정 및 지침은 실제로 사용될 때 의료제품의 혜택(benefits)과 위험(risks)의 균형을 더 잘 이해하는 데 도움이 되는 과학적 근거 생성을 위한 프레임워크를 제공한다.

그러나 현재 근거 생성을 방해하는 더 광범위한 이슈에 대한 총체적 해결책은 상식적인 개선을 방해하는 재정적 불이익(financial disincentives)을 극복하기 위한 창의적이고 협력적인 접근 방식과 함께 많은 부문에 걸친 협력이 필요하다. 우리는 현재 건강 의사결정, 임상 진료 및 공중보건 정책을 알리는데 필요한 정보가 임상 연구 기업의 여러 구성요소의 투명한 참여에 의해 뒷받침되는 연속체에서 발생하는 근거 생성의 새로운 시대로 이동할 수 있는 기술적 역량을 갖추고 있다.

데이터 과학 및 관리의 지속적인 개선, 데이터 공유의 윤리, 연구 및 임상 진료 통합의 목적 일치는 초점이 필요한 중심 영역이며, 후자의 요소는 특히 환자 및 일선 임상의사의 포함 및 참여와 관련하여 가장 큰 도전과제를 나타낸다. 근거기반 진료(evidence-based practice)를 위해 알아야 할 것과 실제로 알고 있는 것 사이의 엄청난 격차를 좁히면 건강 상태를 크게 개선할 수 있는 잠재력이 있다.

대다수의 신약 및 생물학적 제제는 비표적 효과(off-target effects), 치료 대상에 효과적으로 관여하지 못하거나 표적 관여에도 불구하고 불충분한 건강 효과(health effects)로 인해 개발에 실패한다.

또한 많은 의료기기는 설계 또는 공학적 이슈로 인해 또는 질병 대상에 대한 부적절한 효과로 인해 개발에 실패한다. 시판 전 제품 개발을 위한 현재의 근거생성 방법은 비효율적이고 안전하지 않은 의료 제품을 선별하여 안전하고 효과적인 제품이 시장에 출시되도록 하는 것이다.

그러나 그 비용은 엄청나며 계속 증가하고 있다. 제품 자체의 높은 실패율은 효과적인 신제품을 개발하기 위해 더 많은 "목표 샷(shots on goal)"을 가능하게 하는 보다 효율적인 시스템이 필요함을 시사한다. 근거 생성 시스템의 주요 격차는 시판 후 단계 (그리고 잠재적으로 대규모 연구가 필요한 제품에 대한 시판 전 연구의 후기 단계)에서 발생한다.

이 단계에서 시스템은 종종 신속 제품 승인을 위한 근거를 확인하거나 반박하는데 필요한 근거를 제공하지 못하고, 실세계 진료에서 중재의 혜택과 위험을 이해하고, 중재의 비교 편익과 위험, 중재의 가치를 추정할 수 있는 자원 이용을 계산하는데 필요한 데이터를 제공하지 못한다.

대부분의 임상진료 가이드라인은 높은 질의 근거로 뒷받침되지 않으며, 미국 헬스케어 제공 시스템은 다른 고소득 국가보다 열등한 결과를 위해 연간 4조 달러 이상을 지출한다. 이러한 사실은 효과적인 중재의 더 많은 이용을 지원하고 특정 인구 및 적응증에 효과적이지 않은 중재의 사용을 방지하기 위해 더 나은 근거가 필요함을 강조한다.

경험적 근거는 인건비에 의해 크게 좌우되는 임상 연구 비용의 지속적인 상승을 지적한다. 이것은 연구 시술의 수가 급증하고 규제적 요구가 결과적으로 인력에 대한 요구로 확대될 때 특히 그러하다. 체계적 비효율성 및 비용 상승과 함께 최적의 건강 중재를 안내하는데 필요한 근거가 엄청나게 부족하다는 점을 감안할 때, 구조적 변화 및 재정비의 필요성은 명백하다.

FDA가 일반적으로 근거 생성에 직접적인 영향을 덜 미치는 시판 후 공간의 큰 격차는 여러 부문에 걸친 협력을 필요로 한다. 그러나 FDA의 임무에는 시판 후 단계의 중요한 구성요소가 포함된다.

FDA 사명 선언문에는 ''인간 및 동물용 의약품, 생물학적 제제 및 의료기기의 안전성, 유효성 및 보안 보장''과 ''대중이 건강을 유지하고 개선하기 위한 의료제품 및 식품의 이용에 필요한 정확하고 과학 기반의 정보를 얻는 데 도움을 제공''하는 것을 포함하고 있다.

따라서 FDA는 시판 전 단계를 훨씬 넘어서는 더 나은 근거 생성 시스템에 이해관계가 있다. 그러나 이러한 시스템을 개발하려면 임상 연구 기업 전체에서 조정된 조치가 필요하다. 높은 질의 근거의 잠재적 가치는 실행 시스템이 효과적인 실행을 안내하기 위해 근거를 사용하는데 더 효과적으로 연결될 때만 실현될 것이다.