● [Health Policy Insight 373회]

혁신기술의 가속화된 메디케어 보험급여 필요성: 환자 접근성 및
혁신 생태계에 끼치는 영향

"혁신 기술의 메디케어 보험급여(Medicare Coverage of Innovative Technology, MCIT)"로 알려진 새로운 메디케어 보험급여 경로(coverage pathway) 개념은 거의 10년간 개발되어 왔으며, 2021년 1월 14일에 FDA가 지정한 획기적 의료기술(breakthrough medical technologies)에 대한 환자 접근성 향상을 위해 CMS-3372-F 최종 규칙(final rule)으로 발표되었다.

그러나 2021년 11월 15일에 미국 보험청(Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS)은 시행 전에 MCIT 프로그램을 폐지하는 최종 규칙을 발표했다.

원래 MCIT 규칙은 US FDA의 획기적 의료기기 프로그램(Breakthrough Devices Program)에 참여하는 모든 제품이 FDA 승인 시 4년간 메디케어 보험급여에 즉시 접근할 수 있다고 규정한다.

21세기 치유법(21st Century Cures Act)의 특정 기준을 충족하고 "생명을 위협하거나 돌이킬 수 없을 정도로 쇠약하게 만드는 질환에 보다 효과적인 치료 또는 진단을 제공" 하고 다음의 추가 기준 가운데 1개 이상을 충족하는 의료기기에 획기성 지정(breakthrough designation)이 부여된다:
1. 획기적 기술을 제시한다.
2. 허가 또는 승인된 대안이 없다.
3. 기존의 허가 또는 승인된 대안에 비해 상당한 이점(advantage)을 제공한다.
4. 의료기기 이용 가능성은 환자 최선의 이익(best interest of patients)에 있다.

메디케어 가입자는 생명을 위협하거나 돌이킬 수 없을 정도로 쇠약하게 만드는 질환을 가질 가능성이 더 높기 때문에, 보다 효과적인 치료 또는 진단을 약속하는 획기적 기술에 대한 접근으로부터 혜택을 받을 가능성이 더 크다.

그러나 신기술인 많은 획기적 의료기기는 기존 보험급여 경로(reimbursement pathways)를 활용할 수 없으므로 제조업체가 새로운 코딩(coding), 보험급여(coverage) 및 지불보상(payment)을 구하는데 시간이 많이 걸리며 그동안 환자를 기다리게 한다.

MCIT 제안은 이 프로세스를 간소화하고 기업이 환자 결과 및 접근성에 큰 영향을 미칠 수 있는 획기적인 혁신을 발명하고 상용화하도록 장려하기 위한 것이다.

메디케어 가입자를 위한 획기적 기술의 개발 및 보험급여에 대한 개선된 접근 방식의 장점에 대한 일반적인 합의가 있지만, MCIT 제안의 많은 측면이 논란의 여지가 있는 것으로 인식되었다.

공개 의견수렴 기간 동안 메디케어 인구에 특정한 임상 근거의 강도, 관리할 수 없는 비용(unmanageable costs), 의료기기에 대한 메디케어 보험급여를 제한하거나 없애는데 어려움, 미국 보험청이 기존 메디케어 혜택 범주(benefit categories) 이외의 획기적 기술을 처리하는 방법, 기술이 "합리성 및 필요성(reasonable and necessary)"이라는 현행 메디케어 보험급여 요건 정의에 대해 우려를 제기했다.

MCIT 지지자들은 이러한 위험 중 많은 부분이 적절한 보호장치(guardrails)와 추가적인 프로세스/정의가 규정에 추가되어 해결할 수 있다고 믿고 있다.

제기된 우려에 대응하여 MCIT 경로를 포기하는 대신, 현행 규정의 변경이 보험급여에 대한 더 많은 확실성과 환자에게 더 많은 삶을 변화시키는 기술을 제공하기 위한 인센티브를 제공하면서 접근 방식을 강화할 수 있는지의 여부를 고려할 가치가 있다.

이 논의를 알리기 위해 새로운 획기적 의료기기에 대한 MCIT와 같은 재설계되고 간소화된 보험급여 경로(reimbursement pathway)의 필요성을 평가하기 위한 설문조사를 개발하고 배포했다. 이 설문조사는 새롭고 획기적인 기술에 대한 현행 보험급여 경로와 FDA 승인 후 요구되는 시간 및 개발 비용에 중점을 두었다.

또한 그 결과는 MCIT가 혁신 생태계에 미치는 영향과 이후 환자가 신기술에 접근할 수 있는지 평가 하는데 도움이 되는 의료기술 개발 경험이 있는 혁신가 및 투자자의 관점을 포착했다.

또한 FDA 승인에 충분한 안전성과 유효성이 입증되면 환자 접근성 가속화가 개인의 건강 결과(health outcomes)와 전체 헬스케어 시스템 비용에 어떤 영향을 미칠 수 있는지 보여주기 위해 FDA가 획기적 의료기기로 지정한 소수의 예시 기술을 선택했다.

중요한 발견사실(Important Takeaways)
설문조사에 응답한 혁신가와 투자자는 미국의 보험급여 프로세스와 획기적 제품에 대해 잘 알고 있었다.

흥미롭게도 보험급여 일정에 대한 추정치는 이러한 전문지식을 고려할 때 예상했던 것보다 더 많은 변동성(variability)을 나타냈다.

예를 들어, 코딩(coding)을 확립하는데 소요된 기간은 2.61.5년이었고 지역 메디케어 행정 계약자(Medicare Administrative Contractor, MAC) 보험급여까지 걸리는 기간은 3.52.2년이었다.

진단기술 보험급여에 대한 전문지식을 갖춘 혁신가들은 보험급여 일정이 진단 제품의 경우 최대 1년 짧다고 밝혔다.

그러나 중요한 획기적 치료기술(therapeutic technologies)의 경우, 전국적 보험급여를 취득하기까지 4.72.8년이 소요된다.

이것은 환자뿐만 아니라 이 기간 동안 운영을 지속할 수 있는 충분한 재정 자원이 없는 소규모 벤처 지원 기업(venture-backed companies)에게 엄청나게 긴 기간이다. 투자자의 경우, 대부분의 투자자 응답자는 보험급여 경로를 투자에 가장 큰 영향을 미치는 외부 위험요인으로 간주한다.

결과적으로 코딩(coding), 보험급여(coverage) 및 지불보상(payment)을 달성하기 위한 일정의 불확실성은 중요한 임상영역에 대한 투자에 훨씬 더 높은 기준을 만들고 획기적 제품의 투자에 대한 강력한 의욕을 꺾는다.

결과적으로 이러한 지연과 획기적 기술에 대한 잠재적 지불보상 부족은 최첨단 중재(interventions) 없이 치료를 받아야 하는 환자에게 직접적인 영향을 끼친다.

개방형 의견(open-ended comments)은 응답자들이 보험급여 일정이 매우 다양하다고 느끼는 이유를 포착했다. 혁신가들은 보험급여 환경이 "도전적이고(challenging)" "순환적(circular)"이며 "매우 가변적(highly variable)"이라고 설명한다.

응답한 투자자는 "초기에 명확한 지침과 합의가 없으면 시스템은 혁신에 불이익을 주고 점진적 변화(incremental changes)를 보상한다. 보험급여 문제 때문에 획기적 기술을 가진 스타트업(startups)에 자금을 지원하기가 어렵다"라고 말했다.

의견에서 강조된 일반적인 보험급여 문제의 한 가지 예는 임시 '현행 시술 기술(Current Procedural Technology, CPT ®)' 코드에서 확립된 CPT 코드로의 전환이다.

임시 CPT 코드(카테고리 III 코드라고도 함)는 새로운 기술, 서비스 또는 시술에 대해 미국 의사협회(American Medical Association, AMA)에서 부여한다.

이러한 코드에는 지불보상 금액(payment amount)이 지정되지 않으며, 이러한 코드를 사용하는 기술은 관련된 비보험 급여(non-coverage) 결정과 함께 사보험자에 의해 "실험 및 연구단계(experimental and investigational)"로 자주 분류된다.

혁신가들은 보험급여를 위한 유일한 메커니즘이 매우 자원 집약적인 방식으로 제한된 보험자 그룹의 사례별 판결(case-by-case adjudication)인 지불보상 환경을 설명한다.

따라서 기업은 대부분의 보험자가 임시 코드(temporary code)에 대한 지불보상을 제공하지 않는 환경에서 동시에 영구적 코드(permanent codes)를 뒷받침하기 위해 광범위한 제품 이용도(utilization) 및 실세계 임상근거(real-world clinical evidences)를 구축할 것으로 예상되는 "죽음의 계곡(valley of death)"에 진입하게 되며, 의료공급자와 환자의 자원 집약적인 호소(appeals)가 요구된다.

혁신가들은 3년에서 10년 이상에 이르는 카테고리 I 코드를 얻기 위한 일정을 설명했다.

또한 새로운 CPT 코드가 있는 제품은 병원과 의사에게 지속적인 지불보상을 제공하기 위해 지역 MAC에서 발행한 긍정적인 지역보험급여결정(local coverage determination, LCD) 또는 미국 보험청이 발행한 전국 보험급여결정(national coverage determination, NCD)이 필요하다.

이러한 결정은 환자, 의료공급자 및 기술 개발자의 적시 검토 및 의견 제시(input)에 대한 법적 요건을 포함하는 프로세스에 의해 관리된다.

그러나 응답하는 혁신가가 보고한 지역 MAC 보험급여 결정까지의 평균 기간은 3.52.2년이었다. 미국 보험청의 보험급여 분석그룹(Coverage and Analysis Group)은 추가 자원이 절실히 필요하며 연간 고작 4~6건의 전국 보험급여 평가만 수행할 수 있다.

신기술은 몇 년간 보험급여 대기열에서 기다릴 수 있다.

현행 프로그램의 이슈(Issues with Current Programs)

혁신가와 투자자 모두 동시 검토(parallel review) 및 '근거창출을 통한 보험급여(coverage with evidence development, CED)'와 같은 보험급여를 신속화하는 현행 프로그램이 기술에 대한 적시 접근성을 지원하기에 충분하다고 생각하지 않는다.

메디케어의 CED 경로의 원래 의도는 특히 이러한 필요성을 인정하면서 환자 접근성을 가속화하는 것이었다. 불행하게도 CED는 제조업체가 참여하기 위해 NCD 경로에 진입하도록 요구하므로 혁신가가 실존적 결정을 내리도록 강요한다.

구체적으로 긍정적인 NCD는 CED와 전국 보험급여를 통해 미국 시장을 개방하는 반면, 부정적 NCD(또는 NCD를 거부하고 지역 MAC로 결정을 되돌리는 결정)는 신기술에 대해 "좀비(walking-dead)" 상태를 초래할 수 있다.

부정적 NCD는 기술이 여전히 "실험적(experimental)"이라는 인식을 만들 수 있으므로 지역 MACs와 사보험자 모두 무기한은 아니더라도 수년간 보험급여를 거부할 수 있다. 현행 CED 경로의 제한된 영향은 내재된 개념적 결함이 아니라 명확한 법적 방향의 부재에서 발생한다는 점을 강조하는 것이 중요하다.

실제로 미국 보험청 결정 메모(decision memos)는 CED 의료기기를 평가할 때 근거기반 보험급여 권한을 적용하는 데 어려움을 반영한다.

종종 미국 보험청은 "합리성 및 필요성(reasonable and necessary)"을 "항목 또는 서비스가 건강 결과(health outcomes)를 향상시킨다는 결론을 내릴 수 있는 적절한 근거"로 해석하지만, 이는 CED 동안 근거 수집의 목표와 직접적으로 충돌하여 NCD 및 기타 보험급여 결정에 대한 곤란한 상황에 신기술을 놓이게 한다.

MCIT와 같은 보다 효과적인 CED 프로그램은 신기술이 "합리성 및 필요성"의 잠재성을 기반으로 해야 하는데, 이러한 기술이 보다 포괄적인 근거를 개발하는 동안 해당 기술을 보험급여하는 것이 메디케어 이익이기 때문이다.

MCIT 우려 해결하기(Addressing MCIT Concerns)

개선된 환자 결과와 접근성을 제공하는 획기적 기술에 대한 가속화된 경로의 잠재적 이점은 분명하지만, MCIT 반대자들이 제기한 이슈는 해결되어야 한다.

첫째, 앞선 MCIT 제안에는 4년 기간이 만료된 후에도 실세계 근거가 메디케어의 조기 보험급여 결정을 계속 뒷받침할 것임을 보장하기 위한 시판 후 연구에 대한 의무가 없었다.

또한, 일부 신기술이나 시술은 메디케어 인구 이외의 환자에게 혜택을 제공하기 때문에, 임상 연구에는 그러한 기술이 얼마나 광범위하게 적용될 수 있는지에 대해 완전한 결론을 내리기에 충분한 메디케어 인구 환자가 포함되지 않을 수 있다.

이러한 우려에 대응하여, 시판 후 임상 연구 및/또는 실세계 근거가 특히 메디케어 인구에서 수집되어야 한다는 요건을 포함하도록 MCIT를 수정하는 것이 합리적일 것이다.

설문조사에 참여한 혁신가 및 업계 전문가의 87%가 시판 후 그러한 데이터를 일상적으로 수집한다고 보고했기 때문에 그러한 요건을 추가하는 것은 과도한 부담이 아니다.

또 다른 이슈는 앞선 MCIT 프로그램이 의료기기나 시술이 나중에 안전하지 않거나 비효과적인 것으로 판명될 경우 미국 보험청이 보험급여를 철회하는 것을 더 어렵게 만들 수 있다는 것이다.

보험급여 철회는 기업, 의료공급자 및 환자의 압력으로 인해 어려울 수 있다. 그러나 연간 규칙 제정(rule-making) 프로세스는 미국 보험청이 근거를 신중하게 고려하고 이해 계자의 의견을 수렴하고 어려운 결정을 내린 경험이 있는 한 가지 예시일 뿐이다.

수정된 MCIT 프로그램에는 잘 설계된 프로세스와 명확한 결정별 매트릭스(decision-specific metrics) 또는 기준으로 안전성 이슈로 인해 보험급여가 철회되거나 제한될 수 있는 메커니즘이 포함될 수 있다.

미국 보험청은 기술이나 시술이 메디케어 가입자에게 안전하지 않거나 비용 효과적이지 않은 것으로 판명될 경우 적절한 결정을 내릴 수 있는 좋은 위치에 있다.

한 가지 추가적인 우려는 FDA가 지정한 획기적 기술의 잠재적 수가 미국 보험청을 압도하고 메디케어에 막대한 비용이 들 수 있다는 것이다.

반대로 획기적 기술은 일반적으로 비용 대비 환자 건강 결과 비율(patient health outcomes-to-cost ratio)을 개선하여 헬스케어 시스템에 높은 가치를 제공한다.

미국 보험청은 혁신 센터(CMS Innovation Center, CMMI)를 통해 도입된 지불보상 모델을 통해 가치 중심 케어(value-focused care)를 장려하는 데 관심을 보였다.

메디케어 가입자의 평생 동안 수술 합병증 예방, 초기 질병 치료 및 돌이킬 수 없는 문제에 대한 기타 획기적인 설루션을 통해 상당한 비용 절감을 실현할 수 있다.

전국적인 메디케어 보험급여를 달성하는데 4.72.8년의 지연은 이러한 지연에 해당 질병으로 인한 연간 사망률을 곱할 때 더욱 깊은 의미를 갖는다.

MCIT 비판자들이 제기한 마지막 우려는 획기적 의료기기가 개발 중에 메디케어 인구에서 시험되지 않았을 수 있으며, 메디케어 인구에 대해 다른 위험/혜택 프로파일(risk/benefit profile)을 가질 수 있다는 것이다.

미국 보험청은 새로운 의료기기에 대한 과거 보험급여 결정을 내릴 때 이러한 우려를 제기했으며, 이는 MCIT 규칙 지지자들에게 중요한 도전과제이다.

많은 경우에 치료 혜택 평가를 위해 임상시험에 모집된 인구는 메디케어 인구와 같은 모집단에 대한 일반화 가능성 평가를 위한 이상적인 인구가 아닐 수 있다.

그러나 임상 역학 관점에서 이것은 모든 유형의 임상 연구에서 핵심 과제이다.

치료 혜택만을 평가하기 위해 설계된 시험은 거의 없으므로 데이터세트의 일반화 가능성을 높이려는 노력에는 위험이 따를 수 있다.

이 경우 일반화 가능성은 메디케어 환자를 포함하거나, 메디케어 환자 하위그룹에서 동일한 치료 효과를 입증하거나(통계적 관점에서 평가가 부족한 경우가 많음), 또는 본래(original) 보다 동일하거나 더 큰 규모의 새로운 임상시험을 본질적으로 요구함으로써 메디케어 인구 내에서 구체적으로 치료 효과를 입증하는 것을 의미하는 것인가 또한 메디케어 환자와 관련된 이러한 이슈는 인종, 성별 및 치료 패턴의 이슈뿐만 아니라 윤리 이슈(메디케어 환자가 연구용 임상시험에 참여하는데 관심이 있는지 여부) 및 무익성(futility)(합리적인 기간에 필요한 피험자를 임상 연구에 모집할 수 있는지 여부)에 이른다. 이러한 제한에도 불구하고, 시판 후 메디케어 인구의 최소한 하위집단에서 실세계 근거 수집을 포함하도록 MCIT를 수정하도록 제안하는 것이 합리적으로 보인다.

MCIT가 획기적인 혁신과 투자를 위한 자극제 역할을 하기 위해서는 프로세스가 해당 기술이 MCIT 프로그램에 포함된다는 조기 확실성을 제공해야 한다.

이는 일반적으로 확증 임상시험이 시작되기 전인 획기적 상태가 부여되는 시점 또는 그와 가까운 시점에 결정되어야 한다.

미국 보험청과 제조업체가 협력하여 시판 전 또는 시판 후 근거개발 요건을 조정하는 획기성 결정(breakthrough determination) 후 추가 단계가 필요하더라도, 기업과 투자자가 승인 후 보험급여에 대해 확실성을 갖는 것이 중요하다.

이러한 조기의 확실성은 앞에 놓여 있는 비용이 많이 소요되는 확증 및 시판 후 연구에 대한 투자를 알리고 동기를 부여한다.

이러한 확실성을 지연시키거나 확증 연구 완료 또는 FDA 승인 후에 나타날 수 있는 새로운 불확실성을 생성하는 제안은 혁신 생태계에 동일한 강력한 자극을 제공하지 않는다.

출처원 : Impending Relief for Medicare Beneficiaries — The Inflation Reduction Act

Dusetzina SB. et al. n engl j med 387;16. October 20, 2022. DOI: 10.1056/NEJMp2211223

https://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMp2211223?articleTools=true

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨