● [Health Policy Insight 281회] 

'US FDA, 의료기기 인허가의 실세계근거 자료 활용'

US FDA가 공중보건을 보호하고 증진하는 여러 방법 가운데 하나는 의료기기의 안전성 및 효과성을 보장하고, 환자가 적시에 의료기기에 접근할 수 있도록 보장하며, 의료기기 혁신을 발전시키는 것이다. 의료제품의 스폰서에게 전향적 무작위 비교 임상시험(prospective randomized controlled trials)에서 데이터를 제공하는 것은 규제 대상 제품의 안전성 및 유효성을 입증하는 표준(gold standard)으로 오랫동안 여겨져 왔다. 그러나 많은 의료기기의 경우, 의료기기 또는 질병과 관련된 실제적인 한계로 인해 전향적 무작위 비교시험에 대한 대안적 접근방식과 임상시험 설계 및 통계분석의 유연성 증가가 요구된다. 전자건강기록(electronic health records, EHRs), 레지스트리(registry), 건강보험 청구(medical claims), 약국 데이터 및 웨어러블 및 모바일 기술의 피드백과 같은 실세계데이터(real-world data, RWD) 출처의 이용가능성이 향상되면서, US FDA 규제 의사결정을 지원하기 위한 강건한 실세계근거(real-world evidence, RWE)를 생성할 수 있는 잠재력이 증가했다. RWE는 RWD 분석에서 파생된 의료제품의 사용, 혜택 및 위험성에 관한 임상 근거이다. 의료제품의 실제 임상 성능은 RWD/RWE를 통해 보다 명확하게 입증될 수 있는데, 비교 임상시험은 전체 범위의 잠재 사용자에 대해 임상 진료에서 제품의 모든 적용을 평가할 수 없기 때문이다.

RWD 및 RWE의 CDRH 경험(The CDRH Experience with RWD and RWE)

US FDA 의료기기평가부(Center for Devices and Radiological Health, CDRH)는 2017년에 '의료기기에 대한 규제 의사결정 지원을 위한 실세계 근거 이용(Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices)'에 관한 지침을 통해 의료기기에 대한 US FDA 규제 의사결정에 대해 신뢰할 수 있는 RWE 유형을 생성하기에 충분한지 여부를 결정하기 위해 RWD의 관련성과 신뢰성을 평가하는 방법을 명확히 했다. RWE는 새로운 제품을 시장에 출시하고, 새로운 용도를 위한 기존 제품의 안전성 및 효과성을 평가하고, 시장에 출시된 제품의 지속적인 성능과 안전성을 평가하는데 활용할 수 있다. 최근 분석에 예시된 CDRH의 경험은 규제 의사결정에 사용된 광범위한 RWE를 보여준다. CDRH는 RWE가 지원하는 다양한 유형의 규제 신청(regulatory submissions)에 대해 공개적으로 이용가능한 90개 사례를 포함하는 분석결과를 발표했다. 이러한 예시는 CDRH 및 의료기기 전체 제품 수명주기 전반에 걸친 임상 및 의료기기 영역의 전체 연속체(full continuum)에서 나왔지만 RWE에 의존한 모든 신청의 전체 목록을 포함하지는 않는다.

RWE를 활용할 수 있는 다양한 데이터 출처 및 기회(Many Data Sources and Opportunities to Leverage RWE)

모바일 앱을 포함한 의료기기의 혁신으로 의료기기 자체를 포함한 새로운 데이터 출처가 나타났다. 예를 들어, 일부 자동외부형제세동기(automatic external defibrillators, AED)는 사용 중에 데이터를 수집하고, 병원 밖에서 의료기기가 수집한 데이터가 AED에 대한 시판 전 허가 신청서에 제출되었다. 피임용 모바일 소프트웨어 애플리케이션에 대한 De Novo 분류 요청은 미국 외 지역에서 모바일 애플리케이션을 사용한 15,000명 이상의 여성 데이터 분석에 의해 뒷받침되었다. 의료기기 레지스트리는 적절하게 설계된 경우 높은 질의 RWE를 제공할 수 있다. US FDA는 RWE에 의존하여 환자가 공중보건을 발전시키는 혁신에 빠르게 접근할 수 있도록 규제 의사결정을 지원했다. US FDA는 다양한 유형의 의료기기에 RWE를 활용할 수 있는 기회를 지속적으로 확대하고 개선하고 있다. 국립건강기술평가시스템(National Evaluation System for health Technology, NEST)은 이를 지원한다. US FDA는 의료기기 안전성 및 효과성에 대한 보다 포괄적인 근거를 수집하기 위해 임상 레지스트리(clinical registries), 전자건강기록(electronic health records, EHRs) 및 건강보험청구(medical billing claims) 데이터를 통합하는 NEST를 구축하기 위해 노력하고 있다. 규제 의사결정을 뒷받침하기 위해 RWE 이용을 검토할 때, US FDA는 제출된 RWE가 규제 의사결정을 지원하기에 충분한 질을 갖추고 있는지를 결정하기 위해 과학적으로 강건한 방법과 접근방식에 의존한다. RWE를 활용함으로써 CDRH는 미국 대중을 더 잘 보호하고 전체 제품 수명주기에 대한 감독을 알릴 수 있도록 보다 광범위하고 풍부한 안전정보에 보다 적시에 접근할 수 있게 되었다. RWE의 힘을 발휘함으로써 의료제품 개발을 가속화하고 환자 안전을 훼손하지 않고 이를 필요로 하는 환자에게 더 빠르고 효율적으로 새로운 혁신과 발전을 가져올 수 있다. 

출처원 : 
https://www.fda.gov/news-events/fda-voices/leveraging-real-world-evidence-regulatory-submissions-medical-devices?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
https://www.fda.gov/media/146258/download
*본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨