옥타파마(대표 볼프강 마게르)가 호주 멜버른에서 열린 제27차 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis. ‘ISTH’) 회의의 과학 심포지엄에서 SubQ-8의 임상 시험 계획과 임상전 데이터에 관한 새로운 정보가 지난 7일 업데이트 됐다고 발표했다. 

SubQ-8은 인간의 세포라인에서 추출한 재조합 FVIII(recombinant FVIII)인 시목토코그 알파(simoctocog alfa)와 인간 세포라인에서 생산된 재조합 VWF 단편 이합체(fragment dimer)를 결합시킨 것인데 이는 피하 투여 방식 FVIII의 혈액순환계 흡수를 용이하게 하는 혁신적 접근법이다. 

옥타파마의 혈액학 국제사업 부문 책임자인 라리사 벨리안스카야(Larisa Belyanskaya)는 "이번 ISTH 회의에서 SubQ-8과 관련된 최신 정보와 임상 시험 계획을 혈우병 커뮤니티와 공유할 수 있게 돼 만족스럽다"며, "우리는 FVIII의 피하 투여가 환자들로 하여금 잠재적으로 '최첨단' 혈우병 A치료를 받을 수 있도록 돕는 데 매우 중요한 역할을 할 수 있다고 확신한다"고 말했다. 이어 "SubQ-8의 기대되는 임상전 데이터를 얻고 이들 데이터가 혈우병 커뮤니티 내에서 받아들여져 매우 기쁘다"고 덧붙였다. 

옥타파마 이사회 임원인 올라프 월터(Olaf Walter)는 "옥타파마는 혈액 응고 장애 환자들의 삶의 질을 높여주는 데 전념하고 있으며 혈우병 A 환자들에게 반드시 필요한 문제를 해결할 수 있는 제품을 개발하게 돼 자랑스럽다"며, "ISTH 회의가 열린 것과 동시에 이전에 치료받은 혈우병 A 환자들에서 SubQ-8 임상 1/2단계 연구의 첫 번째 환자가 등록됐는데 이는 이 의약품의 임상 시험에 한 획을 긋는 중요한 이정표"라고 밝혔다. 

'혈우병의 미래: 시목토코그 알파 기반의 새로운 피하 투여 방식 FVIII 개발, SubQ-8에 관한 논의'라는 주제하의 이번 심포지엄은 SubQ-8이 혈우병 A 환자들이 장기적으로 필요로 하는 바를 어떻게 해결할 수 있는지 깊이 있게 검토했다.

안드레아스 티데(Andreas Tiede, 하노버의과대학, 하노버/독일)가 이번 심포지엄의 진행을 맡아 급속하게 발전하고 있는 혈우병 A 치료 분야와 관련한 SubQ-8의 적절성을 소개했다. 로버트 시도니오(Robert Sidonio, 에모리의과대학원 및 아플락 암·혈액질환 센터, 애틀랜타/미국)는 혈우병 A의 혈액 응고 회복을 위한 자연적 접근법으로서 FVIII 요법의 용도에 관해 설명하는 한편, 억제제 개발과 두개부 출혈 방지, 장기적인 관절 손상 위험 완화 및 정맥주사 투여 문제 등 조기 FVIII 예방요법의 입증된 이점을 재검토했다. 

귀도 콜라(Guido Kohla, 옥타파마 R&D, 베를린/독일)는 SubQ-8 개발의 이론적 근거와 피하 투여 후 FVIII가 충분한 생체흡수율을 달성하는 과제에 관해 설명했다. 임상전 동물 시험 모델에서 얻은 데이터에 따르면 SubQ-8을 피하 투여한 후 FVIII의 생체흡수율이 매우 높게 나타냈는데 FVIII만을 투여한 데 비해 FVIII 반감기가 3배 이상 연장됐다. 

안드레아스 티데(하노버의과대학, 하노버/독일)는 피하주사 또는 정맥주사로 투여한 치료법의 면역원성을 설명했는데 투여 경로에 따라 위험에 차이가 있다는 어떤 증거도 나오지 않았다고 결론지었다. SubQ-8의 면역원성은 쥐를 통해 실험이 이뤄졌는데 임상전 환경에서 FVIII를 정맥주사로 투여하는 것과 비교해 SubQ-8을 피하 투여한 후의 항-FVIII 항체 생성이 더 더딘 것으로 나타났다. 

시그루드 노브(Sigurd Knaub, 옥타파마 AG, 라헨/스위스)는 SubQ-8 임상시험 프로그램을 발표했다. 이전에 치료받은 혈우병 A 환자들에서 SubQ-8의 안전성과 약물 동태를 판단하기 위한 1/2 단계 연구에 이제 곧 첫 번째 환자가 되는데, 이 연구 결과에 따라 성인과 어린이를 대상으로 한 향후 3단계 연구의 SubQ-8 투여량을 결정하게 된다.