[Health Policy Insight-제75회]

차기 US FDA 처장, 직면한 21세기 주요 도전과제 해결을 위해  해야 할 일은

도널드 트럼프 미국 대통령은 스콧 고틀리브(Scott Gottlieb)를 차기 미국 식품의약품안전처장(commissioner of the Food and Drug Administration)으로 지명하였다. 고틀리브 지명은 전통적인 선택인데, 그는 의사이며 과거 조지 W 부시(George W. Bush) 대통령 시절 FDA 차장(deputy commissioner)를 역임한 바 있다. 전임 처장인 로버트 칼리프(Robert Califf)의 제약회사와의 관계로 처장 임명을 반대했던 사람들은 고틀리브의 제약기업과의 컨설팅 전력에 우려를 나타낼 것으로 보인다. 고틀리브가 처장에 임명된다면 다음과 같은 주요 도전과제에 직면한 시점에 FDA를 책임지게 된다.

첫째, “안전성(safety)” 및 “효과성(effectiveness)”을 입증하기 위해 어떤 근거(evidence)가 요구되는지에 대한 도전과제가 있다. 보다 직접적으로 말하자면, 속도 대비 안전성(speed-versus-safety) 간 트레이드오프(trade-off)이다. 의약품이 신속하게 허가될수록 안전하지 않고 효과적이지 않은 의약품이 허가될 가능성이 높아진다. FDA가 의약품 허가를 좀 더 신중하게 할수록 효과적인 의약품 허가가 거부될 가능성이 높아지고 허가 지연은 결국 환자에게 제공되는 혜택이 줄어들게 된다. 그러나, 역사와 국제적 경험을 살펴볼 때 이와 같은 주장은 거짓임을 보여준다. 시판된 의약품 질(quality)을 결정하는 환자, 의사 및 보험자의 무능이야말로 FDA에게 의약품 안전성 및 유효성을 규제하는 권한을 부여한 주요 원인이다. 또한, 모든 제약회사들이 FDA 권한이 낮아지는 것을 원하고 있는지도 명확하지 않다. 보험자는 FDA 승인이 없는 고가약의 보험급여를 거부하며 더욱이 FDA 허가는 FDA 판단을 신뢰하는 환자와 의사에게 의미가 있다. 따라서, 처장의 첫 번째 자격요건은 FDA를 해체시키고자 하는 의도에 반대하여 강하고 자원이 잘 갖추어진 FDA의 편익(benefit)에 대한 근거를 이해하는 것이다.

둘째, 연구개발 프로세스 동안 산업계와 협력할 필요성이다. 알츠하이머(치매)는 어느 누구도 진정으로 효과적인 치료법을 개발한 적이 없는 질환으로 수 많은 3상 임상이 실패한 바 있다. 알츠하이머 의약품 허가는 종종 치매에 대한 대리 연구목적(surrogate end point)에 의존하게 된다. 이와 같은 연구목적의 부재로 인해 임상연구가 수 십년 동안 지속될 수 있으며 연구투자를 단념시키고 치료제 이용가능성을 지연시킨다. FDA는 이와 같은 연구목적을 개발하고 입증하는데 중요한 역할을 한다. 많은 치료법에 대한 생물학적 기초가 부단히 개선되고 있는 영역인 신경제 질환, 종양학 그리고 세포 및 유전자 치료법의 경우 신임 처장은 바이오마커 컨소시움(Biomarkers Consortium)을 포함하여 FDA의 공공-민간 파트너십(public-private partnership)을 활용하여 이와 같은 노력이 지속될 수 있도록 해야 한다. 산업계와 긍정적인 관계를 유지해온 처장은 이와 같은 목표를 달성하기 위해 신뢰성을 갖출 필요가 있다. 전임 처장인 칼리프(Califf)와 마찬가지로 고틀리브의 산업계와의 오래된 관계는 이러한 업무에 자산(asset)이다.

셋째, 차기 처장은 의약품 가격에 대한 압력에 직면하고 있다. FDA가 법적으로 인허가 과정에서 의약품 가격을 고려하도록 허용되지 않지만 FDA는 의약품 가격에 대한 대중의 압력이 있고 FDA 의사결정이 직접적으로 의약품 지출에 영향을 끼친다는 것을 인지하고 있다. 예를 들어, 메디케어(Medicare)는 법적으로 모든 FDA 승인 항암제에 대해 보험급여하도록 요구된다. 만일 FDA가 의심스러운 치료제에 대해 승인을 한다면 입증되지 않은 기술에 더 많은 지출이 야기된다. 의약품 가격결정과 독점기간 간의 내재적 연계성에 관한 경제학, 예측적 바이오마커, 질 기준(quality standards), 제너릭 의약품과 바이오시밀러(biosimilar)로부터 파생되는 경쟁을 이해하는 처장이 FDA를 보다 강화시킬 것이다. 고틀리브는 의약품 가격결정에 대해 광범위하게 저술해 왔고 특히 제너릭의약품의 허가 신속화에 대한 노력을 독려해 왔다.

넷째, 차기 처장은 21세기 치유법(21st Century Cures Act)이 요구하는 수 많은 힘든 정책적 선택을 이루어내야 한다. 향후 몇 년에 걸쳐, FDA는 환자를 의약품 개발 과정에 참여시키고 시판되고 있는 의약품의 새로운 적응증 허가에 대한 실세계 근거(real-world evidence)를 이용하는 새로운 프레임워크(frameworks)를 개발해야 한다.

다섯째, FDA의 투명성이 최근 의심을 받고 있다. 몇 명의 전직 FDA 관료는 FDA와의 의사소통에 대해 제약회사가 공개적으로 거짓 정보를 발표하거나 정보를 누락시킨다고 비난한 바 있으며 이들 주장은 연구를 통해 뒷받침되었다.

위와 같은 이슈는 차기 처장이 직면할 이슈 가운데 일부분에 지나지 않는다. 첨단의 규제과학(regulatory science) 시대에서 모든 도전과제는 FDA에 강한 자원이 뒷받침되어야 해결될 수 있다. 이와 같은 비전을 옹호할 수 있고 산업계 지원(industry funding)에 덜 의존할 수 있는 처장이 FDA를 21세기로 이끌어나갈 수 있을 것이다.

논문출처 : An FDA Commissioner for the 21st Century Amitabh Chandra, Ph.D., Rachel E. Sachs, J.D., M.P.H., March 29, The New England Journal of Medicine
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp1703979

“본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨”