Health Policy Insight-제58호

미국 FDA, 임상연구에서 인종, 민족성 데이터 수집에 관한 지침 갱신

본 지침(guidance)는 미국과 해외에서 실시된 미국 FDA가 규제하는 의료제품(medical products)의 임상연구 제출시 인종(race)과 민족성(ethnicity) 데이터를 수집하고 보고하는 표준화된 방법 사용에 관한 기대와 권고사항을 제공한다. 연령(age), 성(sex), 성별(gender), 인종과 민족성에 대한 표준화된 용어를 사용함으로써 하부군(subpopulation) 데이터를 일관성 있게 수집할 수 있다. 의료기기의 경우, 미국 FDA는 스폰서가 운영예산국(Office of Management and Budget, OMB) 권고, 본 지침에 기술된 정보수집 기준, 그리고 의료기기안전국(Center for Devices and Radiologic Health, CDRH)과 생물학제제평가연구국(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) 연령/인종/민족성 지침안 문건(Age/Race/Ethnicity draft guidance document)에 따라 민족성 및 인종 데이터를 수집하도록 권고한다.

미국 FDA는 스폰서가 연령, 성별, 인종 및 민족성과 관련하여 임상적으로 관련 있는 대상인구의 인구통계를 반영한 참여자를 모집할 것을 기대하고 있다. 임상적으로 관련 있는 하부군을 포함시키는 계획은 의약품 및 생물학제제의 경우 2상(phase 2) 회의를 마치기 전 초기 개발단계에서 FDA와의 논의를 위해 제출하도록 권고하고 있다. 임상적으로 관련 있는 하부군의 부적절한 참여 및/혹은 데이터 분석은 제품 표기사항(labeling)에 대한 의료제품의 안전성 및 효과성과 관련한 불충분한 정보를 야기시킬 수 있다.

연령, 성, 성별, 지리적 위치(예를 들어, 농촌지역), 정서적, 신체적, 감각적, 인지적 능력과 같은 환자 특성은 의료제품의 안전성과 유효성을 평가하는데 중요한 변수가 된다.

1993년 국립보건원(National Institutes of Health, NIH) 회생법(Revitalization Act)은 국립보건원이 지원한 임상연구에서 여성과 소수집단(minority)을 포함한 가이드라인을 제정할 것을 요구하였고 2001년 국립보건원은 국립보건원 가이드라인에 기술된 상황으로 인해 다른 배제조건이 정당화되지 않는다면 여성과 소수집단이 참여자로 포함되도록 하였다. 또한, 하부군에 대한 상이한 효과를 살펴보기 위해 성별, 다양한 인종 및 민족 하부군에 대한 정보를 담아내는 방식으로 임상연구가 설계되고 실행되었다. 국립보건원 가이드라인은 3상(phase 3) 임상연구를 제안할 때 중재술(intervention)의 예상 효과에서 잠재적으로 임상적으로 중요한 성 및 인종/민족성에 기초한 차이가 있는지 여부를 살펴보기 위해 근거를 검토해야 한다고 규정하고 있다. 과거 연구가 중요한 차이의 존재를 뒷받침할 경우, 임상연구에 관한 주요 질문과 디자인은 이러한 사항을 명확하게 기술해야 한다. 예를 들어, 남성과 여성이 중재술에 다르게 반응할 경우, 3상 임상연구는 남성과 여성 별도의 주요 질문에 대해 답변할 수 있도록 설계되어야 한다. 해당 중재술에 대해 성/성별 혹은 인종/민족 하부군에 대한 중대한 차이가 없음을 과거 연구가 뒷받침할 경우, 성별 및 인종/민족 하부군에 따른 포함 및 분석이 강하게 촉구되기는 하지만 성/성별 및 인종/민족성은 환자선택기준으로 요구되지 않는다. 과거 연구가 중요한 차이를 뒷받침하지도 부정하지도 않을 경우, 3상(phase 3) 임상연구 설계는 성/성별 및 인종/민족 참여자의 충분하고 적절한 도입을 포함하도록 요구되며 중재술 효과의 타당성 분석이 실행되어야 한다. 그러나, 임상연구는 이러한 비교에 대해 높은 통계 검정력(statistical power)을 제공하도록 요구되지는 않는다. 의료제품에 대한 반응 차이는 미국 인구의 인종 및 민족별 하부군에서 이미 확연하게 관찰되었다. 이러한 차이는 내재적 요인(가령, 유전, 신진대사, 분리(elimination)), 외재적 요인(가령, 식습관, 환경 노출, 사회문화적 이슈) 혹은 이러한 요인간 상호작용에 기인한다.

특정 상황에서, OMB 정책 지침(policy directive)에서 권고되듯이 좀더 세부적인 인종 및 민족성 정보가 요구된다. 예를 들어, 미국 이외 지역에서 실행된 임상연구의 경우 미국 FDA는 인종과 민족성에 관한 권고 카테고리는 미국에서 개발된 것으로서 이러한 카테고리는 외국에서의 인종 및 민족 하부군에는 적절하지 않을 수 있음을 인식하고 있다. 백인(White)은 유럽, 중동 혹은 북아프리카 태생을 반영하는 반면, 동양인(Asian)은 인도부터 일본에 이르는 지역의 태생을 반영할 수 있다. 적절한 경우, 미국 FDA는 인종과 민족성에 대해 적절하게 기술하도록 스폰서에서 유연성을 부여하여 지역별로 좀 더 세부적인 카테고리를 이용할 것을 권고한다.   

논문 출처 : Collection of Race and Ethnicity Data in Clinical Trials
US FDA Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff , October 26, 2016
http://webcache.googleusercontent.com/search?q=cache:qnJu5IkcE3wJ:www.fda.gov/downloads/RegulatoryInformation/Guidances/ucm126396.pdf+&cd=1&hl=ko&ct=clnk&gl=us

"본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서를 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨"