● [Health Policy Insight 344회]

유럽, 의료기기에 대한 '근거 창출을 통한 보험급여 제도' 운영

ISPOR의 '성과기반 위험공유 계약 태스크포스를 위한 우수 사례(Good Practices for Performance-Based Risk-Sharing Arrangements (PBRSAs) Task Force)' 보고서 발행 당시, 신기술의 시장진입을 지원하기 위한 조치에는 2가지 유형이 있음이 인정되었다. 

이는 재정기반 및 성과기반 계약(finance-based and performance-based agreements)이다. 간단히 말해서, 재정기반 계약에서 보험자와 제조업체 간의 계약은 순전히 재정적이며 예를 들어, 가격-판매량 계약(price–volume agreements), 가격 할인 또는 예산 상한이 포함된다.

PBRSAs에서 핵심 요소 중 하나는 기술의 가격 또는 보험급여가 목적이 있는 전향적 데이터 수집을 통해 평가되는 성과와 연계된다는 것이다. 실제로 PBRSAs의 초기 사례 중 일부는 의료행위 및 의료기기에 대해 미국 보험청(Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS)과 캐나다 온타리오 보건부(Ontario Ministry of Health)가 시작한 ‘근거 창출을 통한 보험급여(coverage with evidence development, CED)’ 제도를 통한 보험급여와 관련이 있다.

CED 제도에서 데이터는 의료기술의 임상 또는 비용효과성과 관련된 불확실성을 줄이고 보험급여 또는 사용 권고사항에 대한 향후 의사결정을 지원하기 위한 목적으로 수집된다. 일반적으로 이러한 제도는 중앙에서 조정되며 상당한 데이터 수집이 필요하다.

태스크포스 보고서 발간 이후, 2가지 트렌드를 확인할 수 있다. 첫째, 성과기반 제도에 비해 재정기반 계약 또는 단순 가격인하의 인기가 높아졌다. 유럽의 관리형 급여계약(managed entry agreements, MEAs)에 대한 최근 검토를 살펴보면, CED 제도에 대한 관심에도 불구하고 유럽 국가는 PBRSAs와 관련된 복잡성과 부담으로 인해 재정기반 계약으로 이동했다. 연구자들은 정책입안자들의 복잡한 계약에 대한 흥미 부족(lack of appetite)도 지적하였는데, '새로운 접근방식을 개발하려는 학술문헌의 열정과 보험자가 실행할 수 있을지 여부에 대한 회의적 시각 혹은 가까운 미래에 대한 필요성 간에 불일치가 있다'고 결론내렸다.

둘째, 다른 유형의 기술보다는 의약품에 대한 재정기반 및 성과기반 계약의 적용이 증가하고 있는데, 이는 시장에 진입하는 혁신적이지만 고가 신약의 증가하는 수에 대한 대응이다. PBRSAs에 대한 최근의 많은 검토는 일반적으로 의료기술에 적용되는 이슈에 대해 논의하지만 해당 사례에서는 거의 전적으로 의약품에 의존한다. 원칙적으로 의료기기는 PBRSAs, 특히 CED 제도의 좋은 후보이다. 그 이유는 의료기기의 (비용)효과에 대해 상당한 불확실성이 있기 때문이다. 이는 주로 시장접근성을 위한 데이터 요건이 의약품에 대한 요건보다 덜 엄격하기 때문에 상대적으로 임상 또는 경제성 근거가 거의 없는 의료기기가 일반적으로 임상진료에 채택되기 때문이다.

유럽의약청(European Medicine Agency, EMA)에서 시판 승인 및 감독을 중앙에서 관리하는 의약품과 달리 (규정(EC) No 726/2004), 유럽에서는 2등급 이상의 의료기기에 대한 적합성 평가(conformity assessment) 절차가 분산되어 있으며 EU 회원국이 지정한 공공 또는 민간 인증기관(notified bodies, NBs)에서 운영한다. 시판승인을 위한 근거 요건은 의료기기규정(medical device regulation, MDR)에 의해 규제되며, MDR은 새로운 의료기기에 대한 임상연구가 필요한지 또는 적합성 평가를 앞서 시판된 의료기기와의 동등성 원칙(equivalence principle)을 기반으로 할 수 있는지를 정의한다.

그러나, 임상연구에 대한 요건에도 불구하고 대체 치료법과 비교하여 상대적인 효과성을 입증하는 비교 임상시험은 일반적으로 의료기기의 경우 의무사항이 아니다. 의약품과 비교한 규제 접근방식의 차이점 외에도, 의료기기와 관련된 특정 불확실성의 원인은 시판 전 연구를 통해 탐색하기가 상대적으로 쉽지 않다는 점이다. 많은 의료기기는 다양한 행동, 기술 및 조직 구성요소로 구성된 복잡한 중재의 일부이므로 실제 (비용)효과성 프로파일은 일반적으로 실세계 적용 전에 평가하기 어려운 일련의 상황별 요인에 따라 다르다. 예를 들어, 일반적인 임상진료에서 의료기기의 성능은 의료기기 자체 뿐만 아니라 사용자의 술기(skills)에도 좌우되는 경우가 많다.

또한, 재정기반 계약도 가능하지만 새로운 의료기기를 채택하는 비용은 가격 뿐만 아니라 새로운 시술 또는 사용에 필요할 수 있는 기타 의료기관의 변경 비용에 따라 달라진다. 따라서 의료기기 자체의 가격 인하가 전체 비용에 미치는 영향이 적을 수 있다. 더욱이, 재정기반 계약은 보험자와 환자 모두가 중요하다고 느낄 수 있는 의료기기의 효과성에 대한 불확실성에 대한 잠재적 이슈를 해결하지 못한다.

의료기기의 혁신 속도는 상당하며 매년 많은 신제품이 시장에 출시된다. 예를 들어, 2017년 유럽 특허청(European Patent Office, EPO)에 출원된 의료기술 분야의 특허 건수는 의약품 관련 건수 대비 2배 이상 많았고 (13,000건 vs. 6,300건), 유럽의 의료기술에 대한 총 지출 비용은 대략 1,150억 유로로 추산된다. 시장의 관련성과 시장 출시 시점의 근거생성과 관련한 위에서 언급한 문제를 감안할 때, 시판 후 근거를 추가로 수집하면서 기술의 통제된 도입을 예견하는 CED와 같은 모든 정책도구는 의료기기 맥락에서 매우 관련이 있다.

그러나 새로운 의료기기에 대한 보험급여 결정을 돕기 위한 CED 제도의 가능한 장점에도 불구하고, 유럽에서 이러한 제도가 이용되는 정도와 그 활용에 대한 의사결정자의 세부적인 인식에 대해서는 알려진 바가 거의 없다. 따라서 본 연구의 목적은 유럽의 의료기기에 대한 CED 제도의 특성과 보급, 그리고 제도의 여러 단계에서 의사결정자가 직면하는 문제를 탐색하여 이러한 격차를 메우는데 기여하는 것이다. 의료기기에 대한 CED 제도의 시행을 고려하는 사람들을 지원하고 CED 제도가 현재 유럽에서 어떻게 적용되고 있으며 그와 관련된 문제가 어떻게 해결되고 있는지에 대한 이해를 높이고자 한다.

논의(Discussion)

CED 제도와 의료기기에 대한 적용은 정책 및 연구 의제에서 중요한 항목이다. 본 연구는 유럽 의사결정자와의 설문조사를 통해 직접 정보를 얻은 포괄적이고 다국가 정보를 제공함으로써 기존 지식기반에 중요하게 추가되었다. 유럽 국가에서 지난 5년간 78건의 의료기기 관련 CED 제도가 운영되었음을 발견했다. 그러나 의료기기에 대한 CED 프로그램을 시행한 국가는 7개국에 불과했다.

의료기술평가(health technology assessment, HTA) 역량이 확립되어 있지 않으면 CED 제도에 대한 정책을 개발하기 어려울 수 있기 때문에, 이 결과는 유럽 내에서 HTA의 고르지 못한 적용을 상당 부분 반영한다. 예를 들어, 시판 후 더 많은 데이터가 필요하다는 결정은 임상 또는 비용효과성에 대한 평가가 이루어졌음을 의미한다. 그럼에도 불구하고 HTA 역량은 이러한 차이를 완전히 설명할 수 없는데, CED 제도는 의약품보다 의료기기에 덜 자주 사용되는 것으로 보이기 때문이다.

의료기기에 대한 개별적 제도를 뒷받침하는 확인된 CED 프로그램의 특성은 국가마다 다르며, 이는 HTA가 조직되고 실행되는 방식의 지역적 차이를 반영한다. 예를 들어, CED 제도는 종종 해당 기술에 대한 HTA의 결과 또는 제조업체의 요청에 대한 응답으로 정부당국(즉, 보건부)에 의해 시작되었다. 정부당국이 일반적인 사양의 개요를 설명하거나 독립적인 연구센터의 참여를 권장함으로써 연구설계에서 항상 어느 정도 역할을 했음에도 불구하고, CED 제도의 자금 조달 및 연구 프로토콜 설계에 대한 상대적 책임에서 유사한 패턴을 발견했다.

이러한 역할의 차이는 데이터 수집 및 분석을 포함하여 CED 제도의 실행 측면에서도 발견되었으며, 이는 때때로 제조업체의 책임이었고 때로는 독립적 기관의 책임이었다. 주의해야 할 한 가지 측면은 CED 제도에 대해 의료기기를 선택하는 방법이다. 실제로 CED는 비용이 발생하지 않는 활동이 아니며 현재 이용가능한 데이터를 기반으로 기술의 채택 또는 채택 거부 또는 더 낮은 가격협상과 같은 다른 정책 옵션과 함께 CED의 (기회)비용 및 편익을 고려해야 한다.

고려해야 할 측면은 다음을 포함해야 한다 : 1) 불확실성 감소 측면에서 연구 옵션의 기대 가치; 2) 근거 수집의 직접 비용; 3) CED 제도로 인해 기술에 대한 접근성 제공이 지연되는 기회 비용; 그리고 4) 프로세스의 불가역성 존재 (예를 들어, 후속적으로 기술 퇴출의 어려움 또는 조건부 승인 후 추가 연구 수행의 어려움). 그러나 식별된 모든 프로그램은 CED 제도에 대한 기술을 식별하고 우선순위를 지정하기 위해 기준을 사용했지만, 이러한 측면에 대한 공식적인 평가는 일반적으로 누락되었다.

많은 국가에서 OWR (only with research) 및 OIR (only in research) 제도와 같은 다양한 유형의 CED 제도 중에서 선택할 수 있는 옵션이 없는 것 같다. 그럼에도 불구하고 의료기기에 특정하거나 특히 관련된 특성(예를 들어, 되돌릴 수 없는 초기 투자비용의 존재)에 따라 CED 제도 중 하나 또는 다른 유형이 최적인 경우가 있을 수 있다. ISPOR 우수사례 태스크포스의 최근 보고서에 보고된 바와 같이, 정보 가치(value of information, VOI) 분석은 CED 제도를 시작할 기회와 헬스케어 및 연구자금의 최적 할당을 극대화하는 제도 유형에 대한 공식 평가를 지원하는데 사용될 수 있다.

또한, 모든 국가에 걸친 한 가지 일반적인 발견은 데이터 수집 과정과 CED 제도가 결과를 보고한 후 기술 재평가 시점 모두에서 제도 평가에 상대적으로 거의 주의를 기울이지 않았다. 이것은 CED 및 시장접근성 제도에 대한 다른 연구의 결과를 보다 일반적으로 반영하며, 분명히 정책입안자와 연구자가 더 많은 관심을 기울여야 하는 영역이다. 실제로 데이터 질 및 시기적절한 보고 이슈가 CED 제도를 방해하는 요인으로 언급되었다.

예를 들어, 제조업체가 추가 데이터 수집을 전적으로 책임지는 프랑스에서는 시판 후 연구에서 요청된 근거 부족이 기술 재평가에서 종종 보고되었다. 의료기기에 대한 CED 제도 종료 시 정책 대응은 예를 들어, 의료기기 보험급여 이후 처방집에 의약품을 포함할지 또는 처방 가이드라인을 결정할지 여부를 결정하는 것보다 좀 더 복잡할 수 있고, 사용을 결정하는 정책은 종종 광범위한 수술 또는 기타 치료 및 중재의 이용과 연계된다.

따라서 정책에는 DRG 수가에 대한 조정, 임상 가이드라인 및/혹은 보다 일반적으로 병원 진료에 대한 변경이 포함될 수 있다. 따라서 이러한 맥락에서 의료기기 사용을 중단하기 위한 의사결정 규칙 및 정책에 주의가 필요하다. 특히, 모든 참여자는 CED 제도 종료 시 보험급여 확인을 거부한 경험이 전혀 또는 거의 없다고 보고했다.

이는 CED 제도 초기에 존재하는 불확실성의 정도와 유형을 반영할 수 있지만, 기술이 CED 제도에 진입하면 예비 보험급여(preliminary reimbursement) 결정을 뒤집는데 어느 정도 어려움을 나타낸다. 이 측면은 유럽의 의료기기에 대한 거의 모든 CED 제도의 경우와 같이, 제도를 평가하기 위한 사전 기준이 정의되지 않은 경우 훨씬 더 관련된다.

CED 제도 특성의 변화에 ​​대한 관찰을 기반으로, 유럽에서 의료기기의 CED에 대해 단일의 선호되는 접근방식을 규정하기란 어렵다. CED 제도가 다른 곳에서 어떻게 사용되었는지에 대한 지식은 해당 국가의 지침을 개발하는데 사용할 수 있지만, 각 국가에는 HTA 실행에 대한 특정적인 지역적 차이가 있다. 그러나, 이상적으로 CED 제도 개시의 주요 동인은 관련 기술에 대한 HTA 결과이다.

이는 (원칙적으로) CED를 통해 해결할 수 있는 (비용)효과성의 불확실성을 식별하는데 도움이 되기 때문이다. CED 제도를 시작, 설계, 시행 및 평가할 때 발생하는 다양한 문제에 대한 참여자의 인식은 다양했으며 일반적으로 일부 문제가 다른 문제보다 훨씬 더 중요하다는 것을 나타내지 않았다. 그 이유는 불분명하지만 어떤 경우에는 주어진 문제에 대한 참여자의 인식이 현지 상황을 반영한다.

예를 들어, 자금조달은 공공자금이 제공되는 환경에서는 주요 문제로 인식되지 않았지만 그렇지 않은 환경에서는 주요 문제로 인식되었다. 또한 '의료기기별' 문제에 대해 얻은 점수는 좀 더 일반적인 다른 문제에서 얻은 점수와 크게 다르지 않았다. 이 측면은 추가 연구가 필요하지만, 일부 유럽 국가에서 의료기기에 대한 CED 제도의 이용이 일반적으로 최근임을 감안할 때, '의료기기별' 문제에 대해 낮은 점수를 받은 일부가 이러한 이슈를 해결하는 직접적인 경험이 부족하기 때문이라는 일반적인 인상을 받았다.

예를 들어, 빠르게 추종하는 제품(fast-follower products)으로 시장에 진입하는 다른 경쟁자들도 CED 제도로부터 혜택을 받을 수 있다면, 제조업체가 CED 제도에 참여하고 새로운 근거를 생성하는 것을 꺼릴 수 있다고 주장되어 왔다. 따라서 한 가지 옵션은 새로운 의료기기에 대한 '동등성(equivalence)'에 대한 강력한 근거가 없는 한, 각 제조업체가 이미 시장에 나와 있는 의료기기와 동일한 임상근거를 생성하도록 요구하는 것이다.

그러나, 이 옵션은 꼭 필요하지 않은 임상연구를 수행할 때 (공공) 자원을 낭비할 위험이 있다. 더욱이, 경쟁력, 시장 가격 및 궁극적으로 환자에게 잠재적으로 가치 있는 의료기기에 대한 접근성 측면에서 이러한 전략의 결과는 대부분 추구되지 않은 상태로 남아 있다.

의약품에 대한 CED 경험이 있는 사람들과 비교하여 의료기기에 대한 CED의 직접적인 경험이 있는 국가의 응답자에서 문제에 대한 점수가 더 낮음을 관찰했다. 그러나, 점수의 수치적 차이는 상당했지만 표본 크기가 작다는 것은 확고한 결론을 내릴 수 없다는 것을 의미한다. 이것은 CED 제도 운영 전후에 의사결정자들의 인식을 비교하고 이러한 인식을 한 국가의 전반적인 HTA 인프라와 연결함으로써 추가 연구에서 탐구할 수 있다.

많은 유럽 국가를 포함하여 상대적으로 덜 연구된 의료기기 맥락에서 CED 제도의 사용 및 문제에 대한 통찰력을 얻기 위해 여러 방법을 사용했다. 얻은 통찰력은 의사결정자가 특정 문제를 인식하고 처리하는 방법을 강조함으로써 모든 국가의 경험에서 배울 수 있고 미래에 성공적인 CED 제도를 가질 가능성을 높인다.

출처원 : Federici C, et al. The European Journal of Health Economics (2021) 22:1253–1273.
- https://doi.org/10.1007/s10198-021-01334-9
- https://link.springer.com/content/pdf/10.1007/s10198-021-01334-9.pdf

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨