[Health Policy Insight 244회]

의료기기의 '근거 창출을 통한 보험급여(coverage with evidence development, CED)' 제도

신의료기술의 의료보장(coverage)과 보험급여(reimbursement)에 대한 의사결정은 시장 출시 당시 실세계 성과(real-world performance) 정보가 제한되어 있기 때문에 본질적으로 불확실하다. 불확실성은 일반적으로 다음 사항과 관련이 있다: (1) 환자와 관련된 단기 및 장기 결과(outcomes)로 측정되는 특정 환자집단에서 기술의 안전성 및 (상대적) 임상 효과성, (2) 기술의 가치(value for money) 및 보험급여가 가용 자원의 효율적인 이용으로 고려되는지 여부, (3) 수용 속도(uptake rate), 기술이 이용되는 질병 영역, 가능한 허가외 적응증 이용(off-label use) 및 기술로 혜택을 받는 환자 수와 같은 기술의 채택 및 확산, (4) 채택 후 예산 영향, 즉 기술의 보험급여와 관련된 추가 비용과 비용 절감을 포함하여 헬스케어 시스템에 대한 재정적 영향.

이러한 불확실성은 특히 의료보장 및 보험급여 결정이 제품 허가 시점(예를 들어, 인허가 또는 CE Mark 승인)에 근접해서 발생하고 의료기기의 경우와 마찬가지로 기술의 특성과 불가분의 관계가 있는 경우 상당히 높다. 예를 들어, 의료기기는 종종 유효성과 비용에 영향을 주는 제품 수정(product modification)을 겪고, 종종 다수의 적용(multiple applications)을 가지며, 유효성은 의료기기 자체의 특성 뿐만 아니라 임상 진료(clinical practice)에서 의료기기를 적용하는 의료인의 술기(skills)와 경험에 의존한다. 또한, 안전성, 유효성 및 (비용) 효과성과 관련된 불확실성은 제품 인허가에 대한 요건이 명확하지 않고 인허가를 뒷받침하는 근거 수준이 일반적으로 의약품에 비해 덜 엄격하기 때문에 의료기기의 경우 특히 관련될 수 있다.

2020년 5월부터 유럽에서는 의료기기 인허가 규정이 더욱 엄격해지지만 의료기기의 보장성 및 보험급여와 관련된 불확실성은 계속 존재할 것이다. 가장 엄격한 규칙은 소수의 의료기기 즉, 이식형 의료기기(implants)를 포함한 3등급(고위험) 의료기기에만 적용되고 이러한 규칙조차도 위에서 언급한 불확실성의 전체 범위와 정도를 제거하지 못한다. 전통적으로 보험자는 의료기술의 실세계 성과와 관련하여 불확실한 상황에서 '잘못된(wrong)' 의료보장 및 보험급여 결정을 내릴 수 있는 재정적 위험을 감수했다. 의료기술이 보험급여 되었으나 안전성, 유효성 및/또는 (비용) 효과성에 대한 원래의 주장이 나중에 확인되지 않거나 (1형 오류, type I error), 기술이 보험급여 되지 않았지만 나중에 임상진료에서 사용된 관련된 비교대상(comparators) 보다 좀 더 안전하고 (비용) 효과적인 것으로 나타난 경우(2형 오류, type II error) 잘못된 결정이 발생한다. 오류 유형에 관계없이, 잘못된 결정은 바람직하지 않은데 환자에게 직접적 또는 간접적으로 혜택이 상실되고 가용 자원의 비효율적 이용으로 이어질 수 있기 때문이다. 잘못된 결정을 내릴 위험과 인허가 및 의료보장 및 보험급여 결정에 대한 요건 간의 근거 격차(evidence gap)로 인해 '근거 창출을 통한 보험급여(coverage with evidence development, CED)' 제도가 도입되고 이용이 증가했다.

CED 제도는 의료기술의 안전성, 유효성 및 (비용) 효과성과 관련된 불확실성을 줄이는 것을 목표로 한다. CED는 의료기기의 일시적인 보험급여를 허용하는 한편, CED를 진행하는 동안 보험자와 제조회사 간의 잘못된 긍정적 (임시) 의료보장 또는 보험급여 결정의 위험을 공유하면서 더 많은 데이터가 수집되어 이후 단계에서 더 나은 정보에 근거한 결정을 내릴 수 있게 한다. CED는 불확실하고 잠재적으로 잘못된 부정적 결정을 피하고 환자의 의료기기 접근을 지연시키지 않으면서 더 많은 정보에 근거한 결정을 내릴 수 있게 한다. 이 제도는 미국의 '근거 창출을 통한 보험급여(coverage with evidence development, CED) 제도', 캐나다(온타리오)의 '조건부 자금지원 현장 평가(conditionally funded field evaluations)', 호주의 '잠정적 자금지원 제도(interim funding schemes)', 영국(잉글랜드/웨일즈)의 '연구에서만'(only in research, OIR) '과 '연구로만(only with research, OWR)', 벨기에와 네덜란드의 '조건부 보험급여 제도(conditional reimbursement scheme)'과 같이 다양한 국가에서 서로 다른 명칭으로 진행되고 있다. 그러나 이러한 제도는 모두 성과기반 위험공유계약(performance-based risk sharing agreements, PBRSAs)이라고 말할 수 있다. 즉, "지정된 환자집단에서 제품의 [임상적] 성과가 지정된 기간 동안 추적되고 달성된 의료 및 경제적 결과에 기초하여 보험급여 수준 혹은 지속 여부가 결정된다.” 이러한 정의에 따라, CED 제도는 실세계 사용을 관리하고 보험급여를 의료기술 성과와 연계시키는 체계와 의사결정의 불확실성을 줄이기 위해 추가 근거를 제공하는 체계를 포함한다.

CED 제도에 대한 관심이 높아지고 있음에도 불구하고, 비용이 많이 들고 복잡하고 어려운 경우가 많다. 이러한 도전과제에 대응하여 ISPOR의 'PBRSA 태스크포스에 대한 모범 사례(Good Practices for PBRSA Task Force)’는 CED 제도 이용을 고려할 때 해결해야 할 4가지 모범사례 질문을 작성했다. 이러한 질문은 다음사항을 다룬다: (1) (다른 보험급여 혹은 연구 약정과는 대조적으로) 제도의 바람직성, (2) 연구 설계의 선택, (3) 시행 접근방식, 그리고 (4) 제도 평가에 사용된 방법. 원칙적으로 CED 제도 이용은 특히 의료기기와 관련이 있는 것으로 보이는데, 임상 근거는 출시 시점에 종종 제한적이고 장기 효과성 및 비용 효과성은 일상적인 임상 진료에 어떻게 적응되는지에 크게 좌우되기 때문이다.

본 연구의 목적은 의료기기에 대한 CED 제도의 바람직성을 평가하고, 연구설계를 선택하고, 시행하고, 평가할 때 보험자와 제조업체가 직면하는 도전과제를 확인하고 설명하는 것이다. 의료기기 CED 제도와 관련된 20가지 뚜렷한 도전과제를 확인했다. 이러한 도전과제의 대부분은 의료기기에만 국한되지 않는다; 그러나, 의료기기 특성과 직접적인 관련이 있는 5가지가 있다. 이러한 도전과제는 CED 제도가 필요한지 결정하고, 관련 불확실성과 위험을 이해하고, 의미있는 결과를 확인하고, 제도에 대한 적절한 기간을 정하고, 제도가 존재하는 동안 신기술의 시장진입과 관련된 것이다. 대부분의 연구는 의료기기에 적용된 CED 제도의 맥락에서 CED 제도와 관련된 도전과제를 논의했다. 일반적으로 연구는 모든 유형의 기술에 대한 CED 제도와 관련된 도전과제를 논의했으며 의료기기에 대해 특별히 논의한 사례는 거의 없었다. 의료기기 특성과 관련된 대부분의 도전과제는 Rothery 외 연구자에 의해 논의되었다. 이러한 결과는 의료기기 CED 제도와 관련된 도전과제와 이러한 도전과제와 의료기기 특성 간의 관계가 자주 연구되지 않음을 시사한다. 의료기기와 의약품과 같은 다른 유형의 기술에 대한 CED 제도와 관련한 도전과제 간의 많은 유사성이 이 분야에 대한 연구 필요성을 줄일 수 있지만, 이러한 결과는 의료기기의 의료보장 및 보험급여와 관련한 상당한 의사결정 불확실성과 이러한 맥락에서 CED 제도의 직접적인 관련으로 현저하다고 고려된다.

출처원:  Reckers-Droog V, Federici C, Brouwer W, Drummond M. Health Policy and Technology. 2020 https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2211883720300137
*본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨