이상수의 health policy insight

[Health Policy Insight 182회]

前 US FDA 처장이 밝힌 혁신 도모와 더불어 의약품 가격 인하 및
접근성 증대 방법

▲이 상 수
메드트로닉코리아
대외협력부 상무

미국 의약품 비용은 허용할 수 없고 지속 불가능한 수준에 도달했다. 의약품 비용과 기타 의료비로 인해 발생하는 "재정 독성(financial toxicity)"은 환자가 감당할 수 없는 치료를 연기하거나 포기하기 때문에 많은 가정의 재정적 안전을 감소시키고 어려운 선택을 하게 만든다. 이와 대조적으로 비교 대상 외국은 의약품 가격을 협상하고 의약품을 보다 효과적으로 사용한다.

최근 데이터에 따르면, 고소득 외국의 평균 수명은 미국 보다 약 3~5년 더 길고, 이는 미국이 고소득 국가 중 최하위이며 외국 대비 더 나빠지고 있다. 의약품 가격은 이러한 추세의 일부만을 차지하지만, 그럼에도 불구하고 미국의 건강 결과(health outcomes) 궤적을 지배하는 격차(disparity)를 더한다. 이 문제에 대한 효과적인 정책적 해결책은 의약품 비용 절감과 의약품에 대한 접근성 향상이라는 핵심 요건을 충족시키는 동시에 새로운 치료법 개발을 장려하는 것이다. 의약품 가격이 제공된 가치를 반영하고 결과(outcomes)를 향상시키는 혁신에 보상할 수 있는 지속 가능하고 공정한 지불보상 시스템이 필요하다. 4가지 관점은 이러한 목표를 달성하기 위해 서로 다르지만 중복되는 접근방식을 권고한다.

현재 미국 시스템에서 제약회사는 새로운 치료법이 시장에 어떤 영향을 미칠지 예측한다. 의약품 가격에 대한 부정적 홍보(negative publicity)에 대한 우려가 있는 경우, 최소한 주의가 지속되는 동안 비용의 일부를 감한다. 경쟁(competition)이나 협상(negotiation)이 없다면, 이 부분은 기업 내부의 도덕적 나침반과 생체의학 생태계(biomedical ecosystem)에 대한 인지 정도에 의해 결정되며, 이는 종종 특정 질병에 대한 대중의 인식에 의해 좌우된다. 이러한 접근방식은 제한된 기간 동안 혁신가(innovators)에게 의약품의 독점 판매를 허용하는 사회적 계약 때문에 가능하며, 표면상 개발 비용을 회수할 수 있다.

이와는 대조적으로 거의 모든 외국에서는 신의료기술을 평가하여 가치를 추정한 후 해당 기술의 가치를 반영하는 가격을 협상한다. 본질적으로 미국은 높은 가격을 책정하여 국제 의약품 R&D를 보조하지만 결과적으로 다른 고소득 국가에서의 혜택은 차별적으로 실현된다. 

그러나, 혁신 의약품의 초기 가격 상승은 문제의 일부일 뿐이다. 흔히 의약품이 시장에 진입하면 제조회사는 입증된 위험-편익 프로파일(risk-benefit profile)이 변하지 않은 경우에도 점진적으로 가격을 인상한다. 시판 후 연구(post-market studies)는 때때로 예상보다 큰 편익이나 인상적인 추가 적응증을 제시하여 가격 인상에 도움이 되는 경우가 대부분이지만 대다수의 가격 인상은 가치에 근거하여 정당화될 수 없다. 종종 가격 인상은 판매량 혹은 수입 전망의 부족으로 인해 발생하며 투명성 결여는 구매자가 항의하는 것을 어렵게 만든다. 시판 후 연구가 추정 가치보다 낮은 가치를 입증한 경우에도 가격은 좀처럼 하락하지 않는다.

1984년 제정된 Hatch-Waxman Act(의약품 가격 경쟁 및 특허 기간 복원법, Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act)은 성공적이어서 현재 처방의 90% 이상이 제네릭 의약품으로 사용되고 있다. 제네릭 의약품의 전반적인 가격은 점차 감소하지만 허점은 기업이 제네릭 의약품 출시를 지연("지연에 대한 보상, pay for delay")시키거나 경쟁사 인수 혹은 독점성을 부여하는 새로운 적응증을 개발하여 합법적 독점(legal monopoly)을 창출하도록 허용한다. 의약품이 건강에 중요할 때, 가격은 신약 가격과 유사해져서 혁신적 의약품 개발보다는 시장 및 법의 허점을 활용하여 기업에 보상을 제공한다.

고가 의약품의 대부분은 제너릭산업의 주요 제품인 저분자의약품(small-molecule drugs)과 비교시 복잡하고 재현하기 어려운 생물학적 분자 의약품(biological molecule drugs)이다. 바이오시밀러(biosimilars)를 관할하는 미국 법은 비교 가능한 유럽연합 법보다 수년이 지나서야 통과되었고 해당 산업계가 동화하기 어려웠다. 이러한 상황으로 인해 오래된 바이오의약품 제조업체(biologics manufacturers)는 바이오시밀러를 사용할 수 있을 때 보다 높은 가격을 지속적으로 청구할 수 있었다. 

현 행정부는 경쟁을 촉진시킬 수 있는 간단한 조치로 진전을 이루었다. 제너릭의약품은 빠른 속도로 평가되고 있으며, '지연 지불(pay-to-delay)' 허점이 봉쇄되고 있으며, US FDA는 불공정한 합법적 독점이 발생했을 때 경쟁업체를 신속하게 시장에 내놓을 수 있는 권한을 행사하고 있다. 이러한 조치는 특정 의약품으로 인해 수용할 수 없는 급격한 가격상승을 막기 위해 초당적 법으로 확고히 해야 한다. 그러나 이러한 전술은 혁신 의약품에 대한 가격 책정의 더 큰 이슈를 해결하지 못한다.

가격 책정의 가장 효과적인 방법에는 4가지 카테고리가 있다: 1) 외국으로부터의 수입; 2) 부풀려진 행정 및 마케팅 활동 감소; 3) 연방 보험자와 산업계 간 직접 협상; 4) 가치기반시스템의 창출. 외국에서 의약품 수입 - 절망에서 벗어난 해결책 - 은 최후에 선호되는 장기적 접근방식이다. 인터넷을 통해 수입된 의약품의 상당 부분은 가짜이거나 일부만 효능이 있다; 많은 의약품이 불순물(impurity), 독성 물질(toxic substance), 저질품(adulteration)을 포함하고 있다. 대규모의 수입 의약품 품질을 보증하기 위해 값 비싼 인프라가 요구된다; 더군다나 정통한 개인과 국가가 불균형적으로 이익을 얻을 수 있기 때문에 수입은 불균형을 심화시킬 수 있다.

의약품 수입은 또한 제한된 기금과 인원으로 대중을 보호할 책임이 커지고 있는 US FDA에 부담을 준다. 그럼에도 불구하고 왜곡된 시장이 특정 의약품에 대한 접근성에 영향을 주어 공공 또는 개인의 건강에 중대한 위험을 안겨주고, US FDA는 수입을 지원하기 위한 권한을 사용해야 한다. 또한, 일부 상황에서는 면허를 갖춘 약국의 개별 수입이 이미 합법적이며 계속 진행되어야 한다. 외국의 의약품 가격 책정은 미스터리(mystery)가 아니며 현 행정부가 국제가격지수(international price index)를 측정기준으로 사용하는 것은 긍정적인 단계이다. 

미국 헬스케어시스템의 행정 부담은 과도한 비용의 주요 원인이다. 의약품급여관리 (pharmaceutical benefits management, PBM) 회사는 초기에 가격 협상에서 중개인(intermediaries) 역할을 하여 의약품 가격 책정을 조정하는데 중요한 역할을 담당했다. 그러나 이 시스템의 증가하는 복잡성으로 인해 전문가에게 조차도 의약품 가격책정은 거의 전적으로 헤아리기 어렵게 되었다. 정가(list prices)가 상승했고 PBM이 얻는 이익이 이제는 보험자 이익을 초과한다. PBM 회사는 보험자와 의료기관 처방집(formularies)에 대한 선호도에 대한 대가로 제조업체와 할인(rebates)을 협상한다.

일반적으로 할인은 환자 본인부담 비용을 줄이지 않는다. 또한 의사와 환자는 비밀 계약에 근거한 처방 옵션에 대한 접근이 제한되어 있어 임상적 편익(clinical benefit)이 환자나 의사와 관련없이 기업 차원에서의 선택을 유도하지 않는다는 합리적인 의심을 불러일으키고 있다. 투명성에 대한 캐나다의 초점은 합리적이고 더 합리적인 PBM 지불보상을 가치기반 가격책정(value-based pricing)과 같은 다른 도구와 결합시킨다.

'직접 소비자 광고(direct-to-consumer advertising)', 디테일링(detailing) 그리고 과도한 의사 지불보상으로 인해 비용이 상승한다. 의료전문가들에게 특히 골치 아픈 문제는 수정 헌법 제1조의 권리(First Amendment rights)에 대한 현행 법해석의 보호 하에 한계 또는 입증되지 않은 편익을 바탕으로 마케팅을 위해 인터넷, 소셜미디어 및 텔레비전을 점점 더 뻔뻔하게 사용하는 것이다. 메디케어가 너무 강력하고 민간 부문이 메디케어를 대신하여 해당 기능을 수행할 수 있다는 근거 하에 정부와 제조업체 간 직접 협상이 법으로 금지되어 있다.

그러나 이 접근법은 외국과 미국 보훈청(US Veterans Affairs)에서 잘 작동되고 있다. 특히, 오바마 행정부는 미국 보험청(Centers for Medicare & Medicaid Services)과 제약회사 간의 직접 협상을 반복적으로 제안했지만, 정책은 역사적으로 제약회사 로비와 그 연합의 영향을 많이 받아온 의회에서 아무런 지지를 얻지 못했다. 효과적으로 협상하기 위해 연방정부는 처방집에 대한 접근과 단계적 치료(step therapies)가 필요하다. 또한, 경쟁이 없는 일부 신약에는 강압 중재(forced arbitration) 또는 제약회사가 설정한 역치(threshold)를 초과하여 가격을 올렸을 때 적용할 수 있는 캐나다의 "비용 효용성 분석(Cost Utility Analysis)"과 유사한 접근법이 필요하다.

의약품에 대한 가치기반 지불보상(value-based payments)은 혁신에 대한 보상을 제공하는 공정한 시스템을 향한 가장 유망한 방법이다. 수입, 행정 비용 절감 및 직접 협상은 일부 인구집단의 지불능력(affordability)을 향상시킬 수 있지만, 이러한 부분적 해결책은 필요한 의약품에 대한 접근성이 없는 많은 미국인을 남기게 되고 혁신에 대한 명확한 신호를 충분히 보내지 못한다.

역동적인 혁신 생물의약품 생태계를 장려하기 위해서는 유용한 혁신에 대한 보상과 부풀려진 유통 시스템 축소가 필요하다. 가격은 개발에 따른 입증된 위험조정 비용(risk-adjusted costs)과 실제 측정된 가치에 기반해야 한다. 임상 개발에 진입한 10개 의약품 가운데 약 9개가 판매승인을 받기 전에 실패한다. 이러한 실패 비용은 신약 투자를 유치하는데 필요한 조건을 이해하기 위해 고려되어야 한다. 정부의 독점기간은 무제한 가격 수준이 아니라 이를 고려한 것이다. 간경변으로 인한 간암 및 간부전의 막대한 비용 발생을 방지하는 C형 간염 항바이러스제와 같은 고가 신약에 대한 비용 지불에는 다양한 방법이 필요할 수 있다. 마찬가지로 소규모 집단을 대상으로 하는 새로운 생물학적제제(biologics)는 해당 집단의 개선된 결과에 대해 보험급여 될 수 있으며 보다 나은 진단 및 표적화를 위한 인센티브를 제공한다.

가치를 계산할 때 가장 중요하지만 놓치는 요소는 임상진료에서 위험, 편익 및 효과성을 평가하는 효율적인 방법이다. 현재 의약품 개발시스템은 잠재적으로 효과적인 치료법을 승인하려는 이해가능한 욕구에 의해 제한된 인구집단의 유효성과 안전성에 거의 전적으로 초점을 맞추고 있다. 그러나 수명, 기능 및 삶의 질에 대한 실제 효과를 결정하기 위해서는 더 긴 간격, 관련한 직접 비교 및 더 넓은 대상인구가 필요하다. 따라서 제한된 이용가능한 데이터를 기반으로 사회적 비용 효과성을 추정하는 외국의 의료기술평가처럼 보험자와 의료기관이 가치에 대해 추측해야 한다.

가치에 대한 정의는 논란의 여지가 있다. 가치에 대한 일반적인 방정식은 생존, 기능적 상태 및 삶의 질을 가격으로 나눈 값으로 추정되는 편익이라는 일반적인 합의가 있다. 질보정수명(quality adjusted life-years) 이용은 다른 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 의약품 치료법을 비교할 수 있는 매력을 제공하지만, 복잡한 개념을 지나치게 단순한 숫자로 축소시키기 때문에 사람들을 불편하게 만든다. 그러나 기본 개념은 건전하며, 실제 편익 측정이 판매승인시 이용 가능한 최소한의 데이터에서 파생된 추정치를 대체할 수 있는 시스템을 갖추는 것이 바람직하다. 비용 추정 또한 복잡할 수 있다. 효과적인 의약품은 다른 의료서비스의 필요성을 줄이거나 노동력을 향상시킴으로써 비용을 줄일 수 있다.

유전자 변형 및 표적 치료의 경우, 치료 개시 시점에서 멀리 떨어져 있는 시점의 모든 비용 상쇄가 일어날 수 있다. 그러나 FDA의 Sentinel Initiative and National Evaluation System for Health Technology, National Institutes of Health (NIH) Health Care Systems Research Collaboratory 그리고 National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORnet)는 많은 다른 프로그램과 함께 엄격한 방법과 기존 디지털기록 데이터를 결합하여 효과성 연구를 훨씬 저렴한 비용으로 수행하고 있다. 21세기 치유법(21st Century Cures Act)과 2016년 사용자 수수료 협정(User Fee Agreements)은 미국의 근거생성 시스템의 실질적 업그레이드를 위한 프레임워크를 제공한다. 모든 복잡한 문제와 마찬가지로 해결책은 지속적으로 개선될 수 있는 정책과 실행의 조합에 놓여 있다.

다행히도 의약품 가격 결정의 위기는 새로운 근거생성시스템이 현실적으로 편익과 비용을 실제로 측정할 수 있는 시점에 발생한다. 이 시스템이 허점 폐쇄, 고립된 독점적 가격 책정을 다루기 위한 선택적 수입, 부풀려지고 불투명한 비과학적 비용의 개혁, 그리고 직접 협상과 결합되면, 혁신 및 연구개발 기금을 경쟁적이지만 지속 가능한 방식으로 계속 촉진하면서 치료법에 대한 접근성을 넓히기 위해 가격을 조정할 수 있다. 재정 독성으로 인해 특히 저소득 가정에서 삶과 기능의 상실을 증대시키는 대안은 참을 수 없고 행동을 요구한다.

시사점

· 가격 책정의 가장 효과적인 방법에는 4가지 카테고리가 있음: 1) 외국으로부터의 수입; 2) 부풀려진 행정 및 마케팅 활동 감소; 3) 연방 보험자와 산업계 간 직접 협상; 4) 가치기반시스템의 창출

· 의약품에 대한 효과적인 정책적 해결책은 의약품 비용 절감과 의약품에 대한 접근성 향상이라는 핵심 요건을 충족시키는 동시에 새로운 치료법 개발이라는 혁신을 장려하는 것

출처: Lowering Cost and Increasing Access to Drugs Without Jeopardizing Innovation
Robert M. Califf, MD, Andrew Slavitt, MBA. JAMA April 23/30, 2019 Volume 321, Number 16
https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2731151/

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨

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