이상수의 health policy insight

[Health Policy Insight 133회]

US FDA, 실세계 근거(Real-World Evidence, RWE)의
의료기기 규제 의사결정 활용

US FDA는 의료기기의 FDA 규제 의사결정에 사용되는 실세계 근거(Real-World Evidence, RWE)를 생성하는데 충분한지 여부를 결정함에 있어 실세계 데이터 평가에 대한 명확한 지침을 발표했다. 실세계 데이터(Real-World Data, RWD)는 다양한 출처에서 일상적으로 수집되는 환자 건강상태 및/또는 보건의료 전달(healthcare delivery) 관련된 데이터이다. RWD 예로는 전자건강기록(electronic health records, EHRs), 청구데이터(claims and billing data), 제품 및 질환 레지스트리(registry) 데이터, 재택 사용 환경(home-use settings)에서의 환자 생성 데이터(patient-generated data), 그리고 모바일 기기(mobile devices)와 같은 건강상태를 알리는 기타 출처에서 수집한 데이터를 포함한다. RWD 출처(예를 들어, 레지스트리, EHRs 수집, 그리고 행정(administrative) 및 의료청구 데이터베이스)는 대규모 단순연구(large simple trials)와 같은 무작위연구(randomized trials), 실용적 임상시험(pragmatic clinical trials) 및 관찰연구(전향적 및/또는 후향적)를 포함하는 많은 유형의 연구설계를 지원하기 위한 데이터 수집 및 분석 인프라로 사용할 수 있다.

RWE는 RWD 분석에서 도출된 의료제품(medical product) 사용, 잠재적 편익(benefits) 혹은 위험(risks)에 관한 임상적 근거이다. 올바른 조건에서 실세계 출처(source)에서 도출된 데이터를 사용하여 규제 의사결정(regulatory decisions)을 뒷받침한다. RWD 및 관련 RWE는 데이터 특성에 따라 타당한 과학적 근거를 구성한다. FDA는 의료기기 경험을 포함한 풍부한 RWD가 존재하고 환자 치료 및 관리 과정에서 일상적으로 수집된다는 점을 인식하고 있다. 임상 진료 또는 가정에서 수집된 데이터는 임상시험 환경에서 수집된 데이터와 동일한 질 통제(quality control) 기전을 갖지 않는다. 그렇더라도 특정 상황에서 RWD는 수명주기의 다양한 시점에서 의료기기 편익-위험 프로파일(benefit-risk profile)에 대한 FDA의 이해를 알리고 증대시키는데 도움이 되는 충분한 질(quality)일 수 있다. RWD는 일반적으로 EHRs, 레지스트리 및 행정 및 청구 데이터(administrative and claims data)에서 비규제(non-regulatory) 목적으로 수집되며 의료 기기 사용과 관련된 성과 및 임상 결과에 새로운 통찰력을 제공한다.

FDA는 안전성 문제를 보다 신속히 파악하고 임상진료에 사용되는 의료기기 편익-위험 프로파일을 보다 잘 이해하기 위해 RWD 활용을 위한 전국의료기술평가시스템(National Evaluation System for health Technology, NEST) 계획을 발표 시행하였다. FDA는 NEST가 올바르게 활용된다면 FDA가 규제하는 제품의 시판허가(marketing authorization)를 뒷받침하고 시판 후 연구 및 보고 요건을 충족시키는데 사용되는 근거를 생성하는데 소요되는 시간과 비용을 줄일 수 있다고 믿는다. 의료기기는 허가된 적응증이 아닌 용도로 일상적인 임상진료에 자주 사용된다. 그러나 수집된 데이터는 규제 의사결정을 알리는데 있어 체계적으로 특성화, 집계 및 분석되지 않기 때문에 의료진료에서 의료기기의 모든 사용으로부터 얻은 지식은 종종 실현되지 않는다. 의료기기를 이해하고 규제하는 중요한 기여요인으로 RWE 가치를 인식함으로써 의료계가 오늘날보다 일상적 임상진료를 통해 더 많은 것을 배우기를 독려한다.

FDA는 타당한 과학적 근거(valid scientific evidence)를 잠재적으로 생성하는 것을 포함하여 RWD가 규제 의사결정을 지원하기에 충분한 질인지 여부를 평가한다. FDA는 의료기기가 안전하고 효과적이라는 합리적인 확증(reasonable assurance)이 있는지 여부를 결정하는데 타당한 과학적 근거만 의존한다. RWD가 의료기기 수명주기 전반에 걸쳐 임상적으로 관련 있는 시간간격(time intervals)으로 정확하고 신뢰성 있게 확보된 경우, RWE는 이러한 역치값(threshold)을 충족시킨다. 올바른 조건 하에서 RWE는 새로운 의료기기의 허가 또는 이미 시판중인 의료기기의 적응증 확대를 지원하는데 적합하다. RWE는 시판 허가에 필요한 전체 근거를 보완하기 위해 사용될 수 있다. RWD 시스템 및 분석방법론이 발전함에 따라 시판 전 의사결정에 RWE를 적용하는 것도 가능하다.

RWD(예를 들어, 의료기기 레지스트리) 집계(aggregation)는 지속적인 의료기기 안전성 감시 및 효과성에 대한 추가 근거를 제공하기에 적합한 시판 후 관리로 유용하다. 안전성과 효과성에 대한 합리적 확증의 법적 기준이 여전히 충족되도록 보장하는 반면 FDA는 시판 전 데이터 수집을 줄이기 위한 방법으로 시판 후 관리를 오랫동안 적용해 왔다. 어떤 경우에는 "전통적(traditional)" 임상시험 실행이 비현실적이거나 과도하게 도전적일 수 있다. 치료군 할당 및 기타 유사한 문제에 관한 윤리적 문제는 고품질의 임상시험을 개발하고 시도할 때 나타난다. 적절한 방법을 이용한 RWD 분석은 전통적인 임상시험을 통해 수집되고 분석된 정보와 비견되거나 심지어 더 우수한 특성을 가진 유사한 정보를 제공한다. 특정 규제 목적을 위한 RWE 사용은 전체적인 관련성(relevance)과 신뢰성(reliability) 평가 기준에 따라 평가된다. 

실세계 근거(Real-World Evidence)
RWE는 기존 데이터세트 내의 관찰연구(observational studies)부터 케어 시점에서 무작위 화 유무에 따른 계획된 중재술(interventions)을 포함하는 연구에 이르기까지 광범위한 스펙트럼에 걸쳐 존재한다. 의료기기 사용이 예상된 결과를 보이는지 입증하기 위해 집중적인 모니터링 및 데이터 감사(auditing)를 필요로 한다. 임상시험은 의료기기 성능에 대한 기준(baseline)을 설정하는데 유용하지만 현실적인 문제로 인해 범위가 좁다.

이와 대조적으로 RWD를 활용한 연구는 잠재적으로 광범위한 환자군 정보를 제공하고 전통적인 임상시험만으로는 얻을 수 없는 정보를 제공한다. 기존의 RWD 출처(source)는 의료기기 노출(exposure)과 결과(outcomes) 간의 인과관계 추론을 위한 가치를 제한하는 일부 내재적인 편향(bias)을 갖고 있다. 따라서 잠재적 편향을 줄이기 위해 RWD가 이미 수집되었는지(후향적 설계), 또는 향후에 수집될 것인지(전향적 설계) 상관없이 RWD를 접근, 수거, 분석하기 전에 신중한 연구설계가 필요하며 연구 프로토콜과 분석 계획을 작성해야 한다. RWD에 대한 프로토콜과 분석계획은 전통적인 임상시험 프로토콜과 통계분석 계획이 담는 것과 동일한 요소를 다루어야 한다. RWE의 본질상 RWE 질은 상이한 데이터 유형과 출처에 따라 크게 다르다.

이와 비슷하게 상이한 수준의 근거를 필요로 하는 전체제품생명주기(Total Product Life Cycle, TPLC)에 걸친 많은 유형의 FDA 규제 의사결정이 있다. FDA는 헬스케어 환경에서 전자데이터시스템의 사용 증가가 RWD의 상당 부분을 생성할 잠재성이 있다고 믿는다. RWD를 이용하려면 규제 질문을 해결하는데 필요한 세부 수준으로 의료기기를 충분히 확인해야 한다. 예를 들어, 특정 의료기기를 평가하려면 많은 유사한 의료기기 정보를 담고 있는 RWD 출처 내에서 의료기기를 확인하기 위해 고유의료기기식별자(Unique Device Identifier, UDI) 또는 시리얼/모델 번호가 필요하다.

RWE 사용 규제 상황(Regulatory Context in Which RWE May be Used) 
A. RWE 사용에 대한 일반적 고려사항(General considerations for the use of RWE) 

FDA는 RWE 생성에 사용된 RWD가 특정 규제 의사결정을 알리거나 뒷받침하는데 충분한 질을 갖추고 있다고 결론 내릴 때 의료기기에 대한 규제 의사결정 지원에 RWE 사용을 고려한다. 충분한 질에 대한 역치값은 근거의 특정 규제 사용에 달려 있다. 예를 들어, 특정 레지스트리는 시판 후 감시를 위해 활용될 수 있지만 안전성과 효과성 또는 실체적 동등성(substantial equivalence)에 대한 합리적 확증에 대한 시판 전 결정을 뒷받침하는데 적합하지 않을 수 있다. 특정 규제 의사결정을 위한 RWD 이용은 RWD의 강점과 한계점, 그리고 이러한 질이 어떻게 관련성과 신뢰성 요인에 영향을 미치는지 이해하는 것이 필요하다. RWD가 잠재적으로 사용되는 몇 가지 목적은 다음과 같다:

• 전향적 임상연구에서 시험할 가설 생성;

• 역사적 대조군(historical control)으로 베이지안 연구(Bayesian trial) 이전(prior) 또는 계층적 모델(hierarchical model) 또는 하이브리드 데이터 합성(hybrid data synthesis)에서 데이터 출처;

• 동시 대조군(concurrent control group)으로서 혹은 레지스트리 또는 기타 체계적인 데이터 수집 메커니즘이 있는 환경에서 의료기기 허가 지원을 위한 임상연구와 관련한 데이터 수집 메커니즘; 

• 바이오마커(biomarker)의 임상적 타당성(validity)을 확인, 입증 또는 뒷받침하는 근거;

• 희소의료기기지정(Humanitarian Device Exemption, HDE), 시판 전 허가(Premarket Approval, PMA) 신청 또는 신규(De Novo) 요청의 승인을 뒷받침하는 근거;

• FD&C법의 513(e) 또는 (f)(3) 항에 의거한 의료기기의 재분류를 위한 청원에 대한 지원;

• 추가 적응증을 포함하거나 안전성 및 효과성에 대한 새로운 정보를 포함하기 위한 기재사항 갱신을 위한 의료기기 기재사항 확대를 위한 근거;

• 공중보건 감시 노력. 진행중인 감시를 통해 의료기기에 안전성 이슈가 있음을 나타내는 신호가 때때로 확인됨. RWE는 적절한 시정조치 및 의사소통을 알리기 위해 이러한 신호를 개선하는데 사용;

• 의료기기 허가 조건으로 부과된 시판 후 연구를 시행하거나 FD&C법 522조에 따라 명령된 시판 후 감시 연구 필요성을 잠재적으로 배제;

• 특정 상황에서 의료기기보고(Medical Device Reports, MDRs) 요약보고서 생성에 사용

• 일부 시판 전 데이터를 대신하여 시판 후 데이터 제공

B. RWD 수집에 21 CFR 812 의료기기 임상시험 요건 적용(Application of Investigational Device Exemption (IDE) Requirements in 21 CFR 812 to the Collection of RWD)
합법적으로 시판된 의료기기에 대한 RWD 수집이 IDE를 필요로 하는지 여부는 해당 상황의 특정 사실에 달려 있다. 의료진료의 정상적인 과정에서 의료기기가 사용되는 경우 IDE는 요구되지 않는다. FDA는 의료 진료(practice of medicine)를 규제하지 않기 때문에 합법적인 의료인-환자 관계 내에서 의료인의 권한 하에 의료기기가 사용되는 한 미허가 적응증에 대한 합법적으로 시판된 의료기기 사용도 포함된다. 그러나, 의료기기의 안전성과 효과성을 결정하기 위해 데이터를 수집하고 데이터 수집 절차가 치료 의사결정에 영향을 미칠 경우 이러한 이용은 정상적인 의료진료 과정에 있지 않을 수 있어 IDE가 요구된다. 

RWD의 특성(Characteristics of RWD)
FDA는 RWD의 한 유형을 다른 유형과 대비하여 보증하지 않는다. 제조회사는 특정 규제 질문을 해결하기 위해 적합성을 토대로 적절한 RWD 출처를 선택해야 한다. RWD가 종이 혹은 전자의무기록에 있는지 여부는 행정 데이터베이스에 의해 수집되고, 질환 또는 치료별 데이터베이스(예를 들어, 레지스트리)에 추출, 집계 및 저장되거나, 다른 방법을 통해 수집 및 집계되고 검증가능한 출처 문서와 비교할 때 정확도(accuracy)가 필수적이다. RWD 요소에 대한 검증가능한 출처 문서에는 종이 또는 전자 입원환자 및 외래환자 의무기록 및 사례 기록(case histories), 진단검사 및 영상 데이터, 환자 선호도 정보(patient preference information), 환자보고결과측정(patient-reported outcome measures), UDI 및 기타 의료기기 식별자, 그리고 자가진단, 오류 코드 및 전달된 환자 진단/치료와 같은 의료기기 내에 존재하는 성능데이터를 포함한다. 개별 출처 데이터 검증을 위한 요건 및 필요성은 특정 규제 질문에 따라 다르며 해당 출처의 데이터 품질에 대한 전반적인 이해에 기여한다. 

규제 의사결정을 위한 RWD 적합성을 결정하기 위해 FDA는 출처와 해당 요소의 관련성과 신뢰성을 평가한다. 이 평가는 RWD 출처와 제안된 분석이 주어진 규제 목적에 사용하기에 충분히 강건한 근거를 생성할 수 있는지 여부를 결정하는데 사용된다. 근거가 사용에 대해 충분히 관련 있고 신뢰할 수 있는지 여부는 부분적으로 특정 규제 의사결정을 내리는데 필요한 질 수준에 달려 있다. FDA는 모든 데이터 출처 및 규제 의사결정에 대해 RWD를 평가하기 위한 동일한 요인을 평가한다. RWE가 다양한 RWD 출처에서 도출된 경우 RWD의 관련성과 신뢰성을 결정하기 위해 각 RWD 출처는 개별적으로 그리고 집계하여 함께 평가된다. 

A. 관련성(Relevance) 
RWD, RWD 출처 및 결과분석의 관련성은 아래에 기술된 몇가지 요인을 살펴본 후 평가된다. 관련성에 대한 전반적인 평가는 현존하는 RWD 출처가 식별된 규제 상황(단일 출처 또는 근거의 부분적 출처)에서 의료기기 성능을 평가하는데 적합한지 여부를 결정한다. RWD 출처는 일반적으로 비규제 목적(예를 들어, EHRs의 경우 케어를 문서화하거나 행정 및 청구 데이터에서 보험급여 청구 제출을 위함)을 위해 개발되었기 때문에, FDA는 기존 RWD 출처에 포함된 개별 데이터 요소가 규제 목적으로 사용하기에 충분한지 여부를 평가한다. 데이터는 가능한 한 정확해야 하며 현재의 질문(즉, 데이터 적합성)을 다루기 위해 적절한 범위를 가져야 한다. RWD 분석과 해석을 위해서 사전에 정의된 데이터 요소의 공통 세트, 공통 정의 프레임 워크(즉, 데이터 사전(data dictionary)) 그리고 데이터 요소 수집 및 결과 분석을 위한 사전에 명시된 시간간격(time intervals)을 갖는 것이 중요하다. RWD가 규제 용도에 적합한지 여부를 FDA가 평가할 중요한 관련성 요인은 다음과 같다:

• RWD는 의료기기 사용, 노출 및 적절한 대상인구의 관심있는 결과 (즉, 데이터가 현안 질문에 적용)를 포착하기에 충분한 세부사항을 포함;

• 타당하고 적절한 분석방법이 적용될 때(즉, 데이터가 건전한 임상 및 통계 분석에 적합한 경우) 분석에 이용가능한 데이터 요소가 명시된 질문을 다룰 수 있음;

• RWD와 RWE는 인지된 임상적/과학적 판단을 이용하여 해석할 수 있음. 이 요인을 평가하기 위한 중요한 고려사항은 다음과 같음:

- 실세계 인구에서 의료기기 사용이 데이터 출처에서 포착되어 대표성이 있는지 여부와 평가 중인 관련 대상인구에게 일반화할 수 있는지 여부;
- RWD 출처가 지역적으로, 국가적으로 및/또는 국제적으로 사용되는지 여부;
- RWD 출처에 포착된 의료기기에 대한 환자 노출의 전체 백분율;
- RWD 출처가 환자 대상인구의 경험을 얼마나 잘 반영하는지 평가하는데 사용된 타당성 프로토콜 및 결과 데이터;
- RWD 연구설계, 연구 프로토콜, 및/또는 분석계획이 규제 질문을 해결하는데 적절하고 충분히 적시에 달성될 수 있는지 여부;
- RWD가 특정 의료기기 식별 정보(예를 들어, 고유의료기기식별자(unique device identifier, UDI)를 포착하는 요소를 포함하는지 여부;
- RWD가 환자 병력 및 기존 질환을 적절히 포착하는지 여부와 필요한 추적관찰 정보가 다루어야 할 질문을 평가하는지 여부(예를 들어, 행정 청구데이터가 보험급여의 적절한 연속성을 갖는지 여부);
- 관심 대상의 노출 혹은 결과에 영향을 주는 혼란변수(confounding factors)를 조정하기 위해 충분한 데이터 요소가 수집되는지 여부;
- 수행된 연계가 과학적으로 적절하고 출처 전반에 걸쳐 코딩 및 보고의 차이점을 설명할 수 있는지 여부;
- 데이터베이스 폐쇄 및 해제간 시간 간격 및 보고기간 길이를 포함한 RWD 출처 일정;
- 결과 기반의 질 평가(outcomes-based quality assessments), 검증된 예측 위험 모델링(validated predictive risk modeling), 신호 탐지, 성능 개선, 비교(benchmarking) 및 기타 임상적으로 의미있는 사용(clinically-meaningful uses)을 결정하기 위한 RWD 출처의 과거 문서화된 사용(예를 들어, 동료 심사 출판물 또는 진료 가이드라인);
- 수집된 데이터 요소가 결과를 평가하기에 충분한지 여부(필요한 경우 판단(adjudication) 포함);
- 인지된 의사결정에 필요한 누락된 정보 혹은 근거를 제공하기에 보충 데이터 출처가 이용 가능하고 충분한지 여부

B. 신뢰성(Reliability) 
RWD, RWD 출처 및 결과분석의 신뢰성은 아래에 기술된 몇가지 요인을 살펴본 후 평가된다. FDA가 RWD 신뢰성 평가에 고려하는 주된 요인은 데이터 수집 방법(데이터 발생(data accrual))과 데이터 수집 및 분석 중에 사람과 프로세스가 오류를 최소화되고 데이터 질과 무결성(integrity)이 충분한지(데이터 확증(data assurance)) 적절한 확증을 제공하는지 여부를 포함한다. RWD 분석 프로토콜은 전향적으로 정해져야 한다. FDA는 주어진 RWD 출처 및 데이터의 적합성 평가시 기존 데이터 발생(accrual), 데이터 확증, 그리고 분석방법을 고려한다.

(1) 데이터 발생(Data accrual) 
RWD 신뢰성을 보장하기 위해 RWD 출처에는 수집할 데이터 요소, 데이터 요소 정의 (즉, 공통 정의 프레임워크를 제시하는 데이터 사전), 데이터 집계 방법 및 문서화(예를 들어, 공통 사례보고 양식, 검증가능한 출처로부터의 추출), 그리고 데이터 요소 수집을 위한 관련 시간창(time window) (즉, 공통 시간 프레임워크)을 사전에 정하는 운영 매뉴얼 또는 기타 문서가 있어야 한다. EHRs이나 청구데이터와 같은 일부 RWD 출처는 이러한 모든 특성을 충족하지 못할 수도 있지만 규제 의사결정을 지원하기에 충분한 신뢰성을 보여줄 수 있다. FDA가 이러한 결정을 내릴 때 고려하는 요인은 다음과 같다:

• RWD의 완전하고 정확한 수집을 위한 개별 사이트 준비성(예를 들어, 정의된 절차, 사이트 훈련 및 지원, 그리고 자격을 갖춘 인력이 있는지 여부);

• 공통 데이터 포착 양식이 사용되었는지 여부;

• 공통 정의 프레임워크(즉, 데이터 사전) 사용 여부;

• 주요 데이터 지점 수집을 위한 공통 시간 프레임워크 준수;

• RWD 수집 또는 회수와 관련된 연구계획, 프로토콜 및/또는 분석계획 수립 시기;

• 데이터 요소 포착(예를 들어, 차트 추출, 케어 도입 지점, EHR 통합, UDI 포착, 의료기기의 데이터 기록 및 청구데이터 연계)에 사용되는 출처 및 기술적 방법;

• 환자선택 및 등록기준이 편향을 최소화하고 대표적인 실세계 대상인구(예를 들어, 모든 환자(all-comer) 설계, 연속적 환자 등록)를 확증하는지 여부;

• 데이터 도입 시점, 전송 및 이용가능성;

• 필요하고 적절한 환자 보호가 확립되었는지 여부(예를 들어, 환자 사생활 보호 방법 및 IRB 검토 및 FDA 규정 준수에 따라 결정된 인지된 동의(informed consent) 필요성)

(2) 데이터 확증 – 질 관리(Data assurance - Quality Control) 
데이터 질 관리는 RWD 및 RWE 출처의 신뢰성에 대한 신뢰도 제공에 필수적이다. RWD 질은 일반적으로 Agency for Health Care Quality, Patient-Centered Outcomes Research Institute, National Medical Device Registry Task Force, 그리고 Regulators Forum (IMDRF) Registry Working Group의 레지스트리와 같은 레지스트리 관련 출판된 권고 사항을 준수함으로서 개선된다. 규제 목적으로 RWD 출처를 고려할 때 충분한 데이터 질을 확증하는데 사용되는 방법과 시스템을 고려하는 것이 중요하다. 잠재적인 RWD 출처는 데이터 출처 자체를 위해 개발된 데이터 품질보증 계획 및 절차에 따라 평가되어야 한다. RWD 출처 평가가 특정 항목 출처 검증이 항상 가능하지 않기 때문에 고려해야 할 중요한 요인은 다음과 같다:

• 데이터 요소 대상인구의 질(예를 들어, 전사 오류(transcription errors)를 평가하기 위해 검증할 수 있는 출처에서 추출했는지 아니면 데이터 추출 알고리즘을 통해 자동으로 채워지는지);

• 출처 검증 절차 준수 및 완전성 및 일관성을 위한 데이터 수집 및 기록 절차 준수;

• 혼란변수 조정을 포함한 명시된 분석에 필요한 데이터의 완전성(즉, 누락 또는 범위를 벗어난 값의 최소화);

• 사이트 및 시간경과에 따른 데이터 일관성;

• 참여 사이트에서 데이터 수집 및 데이터사전 사용을 위한 지속적 훈련 프로그램의 평가;

• 사이트 및 데이터 모니터링 실행 평가;

• 데이터 질 감사 프로그램의 이용

추가 분석을 위한 일상적인 케어 데이터 사용은 종종 데이터 정리(data cleaning)와 상호참조(cross-referencing)에 좌우된다. 이러한 기술(techniques)은 데이터의 내부 일관성을 확인하고 누락된 값을 식별할 수 있지만 데이터 정확성과 진위성(authenticity)을 완전히 결정할 수는 없다. 전통적인 임상연구에서 출처 문서와 입력 데이터를 비교하는 감사(audit)는 종종 데이터 정확성과 완전성을 확인하는데 필수적 단계이다. 원격 모니터링과 같은 다양한 방법을 통한 연구 모니터링은 중요한 역할을 한다. RWD 수집의 원래 목적과 관계없이, 데이터 신뢰성, 질 및 유용성을 최적화하기 위한 데이터 출처 설계 및 개발단계 중에 데이터 수집 및 질 확증 절차를 수립해야 한다. 레지스트리와 같은 데이터 플랫폼에 사용되는 데이터 수집 절차는 상세한 데이터 관리 표준운영절차(Standard Operating Procedures, SOP) 매뉴얼에 명확하게 정의되고 기술되어야 한다. RWD를 사용하여 후향적 연구를 수행할 때 데이터 수집 및 정리를 위한 일관되고 체계적인 방법의 사용을 보장하기 위한 절차의 표준화는 데이터 질을 보증하는데 중요하다. 규제 목적의 RWD 사용을 고려하는 RWD 출처 조직 또는 기관은 RWD 출처의 확립된 데이터 질 보증 및 질관리 정책 및 절차 준수에 대한 평가 관련 기록을 보관해야 한다.

RWE 사용 예시(Examples Where RWE is Used) 
규제 의사결정 지원을 위한 RWE의 실제 사용에서 일반화한 것으로 RWD의 모든 잠재적 용도 또는 출처에 대한 포괄적인 목록을 제시하지는 않지만 RWE가 규제 의사결정을 지원하는데 사용될 수 있는 몇 가지 상황을 설명한다.

• 적응증 확대(Expanded Indications for Use) 

• 시판 후 감시 연구(Postmarket Surveillance Studies (Section 522)) 

• 조건부 허가로서 허가 후 의료기기 감시(Post-Approval Device Surveillance as Condition of Approval) 

• 대조군(Control Group) 

• 보충 데이터(Supplementary Data) 

• 객관적 성능기준 및 성능목표(Objective Performance Criteria and Performance Goals) 

시사점
• RWD는 일반적으로 EHRs, 레지스트리 및 행정 및 청구 데이터에서 비규제(non-regulatory) 목적으로 수집되며 의료기기 사용과 관련된 성과 및 임상 결과에 새로운 통찰력을 제공함
• 올바른 조건 하에서 RWE는 새로운 의료기기의 허가 또는 이미 시판중인 의료기기의 적응증 확대를 지원하는데 적합함
• RWE는 시판 허가에 필요한 전체 근거를 보완하기 위해 사용되며 RWD 시스템 및 분석방법론이 발전함에 따라 시판 전 의사결정에 RWE 적용도 가능함
• 적절한 방법을 이용한 RWD 분석은 전통적인 임상시험을 통해 수집되고 분석된 정보와 비견되거나 심지어 더 우수한 특성을 가진 유사한 정보를 제공함

 

https://www.fda.gov/downloads/medicaldevices/
deviceregulationandguidance/guidancedocuments/ucm513027.pdf

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨

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