이상수의 health policy insight

[health policy insight 제 115회]

2018년 미국 FDA의 전략적 정책 로드맵:
“건강한 혁신, 안전한 가정”

▲ 메드트로닉코리아
대외협력부

상무이상수, Ph.D.

미국 FDA는 2018년 추가적인 정책 활동의 주안점이 될 4가지 우선순위 영역을 발표하였다: 1) 미국 가정을 위협하는 중독 위험의 부담 감소; 2) 헬스케어 개선, 접근성 확대, 공중보건 목표 발전을 위한 혁신과 경쟁의 활용; 3) 음식과 건강에 관한 더 우수하고 더 많은 소비자의 인지된 결정(informed decisions)을 위한 소비자 권한 부여; 질병으로 인한 이환 및 사망 감소를 위한 영양(nutrition) 사용 기회 확대; 그리고 4) 효율적인 위험 관리를 위한 FDA의 과학 인력 및 도구 강화 
이 가운데 의료기기 관련한 내용을 발췌하면 다음과 같다.

II. 헬스케어 개선, 접근성 확대, 공중보건 목표 발전을 위한 혁신과 경쟁의 활용(Leverage innovation and competition to improve health care, broaden access, and advance public health goals)

공중보건을 증진하기 위해 미국 FDA는 현행, 새로운 혹은 새로이 도출된 동물 및 인간건강 문제를 다루는 유익하고, 안전하고 효과적이며, 혁신적인 제품의 효율적 접근을 촉진시키는 조치를 취해야 한다. 의료제품(medical product) 제조업체는 미충족 니즈를 해결하고 더 우수한 위험 프로파일을 제공하고 혹은 저비용 생산기술을 이용한 신제품 관련 프리미엄(premium)을 구하기 위해 혁신적 제품을 개발한다. 그러나 특허 및 모든 관련 독점권의 만료 후에 경쟁은 시판된 제품 가격을 낮추고 접근성을 확대시킨다. 의료제품 생명주기의 후반에 더 낮은 가격은 혁신을 저해하지 않는데 혁신적 제품의 시장 도입을 위해 필요한 연구개발 투자 의사결정보다 훨씬 이후에 이루어지기 때문이다. 이와 같이 경쟁에 의해 주도되는 혁신은 과거에 혁신적이었던 오래된 제품이 가격을 낮추어 접근성을 촉진하는 반면, 이용되지 못했던 제품을 공급함으로써 헬스케어를 개선시키고 접근성을 증진한다. FDA 정책은 공중보건 결과를 개선시키는 수단으로서 헬스케어와 접근성을 향상시키고자 혁신과 경쟁을 촉진시킨다. 최상의 과학을 통합하고 새롭고, 유익한 혁신이 소비자에게 효율적으로 낮은 비용으로 다가가도록 하는 정책의 실행은 인간의 삶을 향상시키는데 도움이 되는 제품의 접근성을 촉진시키기 위한 FDA 전체적인 공중보건 사명의 주요 요소이다. FDA의 노력은 제품 공급의 신뢰성과 안전성을 증대시키고, 특정 전략적 제품의 국내 공급을 보장하고, 제품 비용을 더 낮추는 제조 분야의 혁신을 촉진하는데 목표를 둔 정책을 포함한다. 

제품 개발 개선 및 FDA 기준 강화(Improving Product Development and Strengthening FDA’s Gold Standard) 
새롭고, 안전하고 효과적인 의료제품을 개발하기 위한 프로세스를 좀 더 효율화하여 유익한 과학적 진보가 환자와 동물에게 보다 빨리 다가갈 수 있게 할 수 있다. 질병 진행을 늦추고 치료하는데 잠재성을 갖춘 많은 신기술에 있어서 개발 프로세스의 효율성은 특히 중요하다. 질병 치료와 방지에 더 좋은 방법을 개발하여 결과를 개선시키고 전체적인 헬스케어 비용을 줄일 수 있다. 유익한 제품의 개발 비용이 너무 높거나 규제 절차가 불명확할 경우 혁신은 억제된다. 시장에 두 번째 혹은 세 번째로 도입되는 의약품 혹은 의료기기일 경우 특히 그러하다. 제품 다양성은 환자 선택 치료 다양성 뿐만 아니라 경쟁, 접근성 비용 감소에서 중요하다. 새로운 인간 및 동물 의료제품 개발 비용이 높은 경우, 때때로 흔치 않은 질병에 목표를 둔 의약품 혹은 의료기기는 개발되지 않을 수 있다. 안전성 및 유효성을 입증하는 고정비용이 신제품의 혁신가에게 주어진 잠재적 경제적 수익보다 더 클 경우 이러한 상황이 발생한다. 규제 프로세스가 예측 가능하고, 투명하고, 과학적으로 현대화되어야 안전성 유효성의 필요한 확증을 개선하면서 이와 같은 고정비용을 낮출 있다. 새로운 혁신을 통해 공중보건의 증진 기회를 놓치게 경우 환자에게 손해를 끼치며 전체적인 헬스케어 비용을 증가시킨다
이러한 이유로 인해 제품 검토에 대한 FDA 기준을 강화하기 위한 새로운 조치를 취하면서 혁신 제품을 위한 예측 가능하고 효율적인 개발 프로세스를 추구해야 한다. 제품 안전성 및 유효성의 기준을 강화하면서 유익한 신기술이 효율적으로 환자에 다가갈 수 있는 경로를 창출하는 목표와 더불어 새로운 의과학의 주요 영역에서 제품 규정을 위한 새로운 정책 및 지침을 만들 책임이 있다. 

III. 음식과 건강에 관한 더 우수하고 더 많은 인지된 결정(informed decisions)을 내리도록 소비자에게 권한 부여; 질병으로 인한 이환 및 사망 감소를 위한 영양(nutrition) 사용 기회 확대(Empower consumers to make better and more informed decisions about their diets and health; and expand the opportunities to use nutrition to reduce morbidity and mortality from disease)

소비자 인지를 위한 신뢰할 수 있는 진단 도구 활용(Leveraging Reliable Diagnostic Tools to Inform Consumers) 
더 우수하고 더 많은 인지된 결정을 내리기 위해 소비자에게 권한을 부여하는 것은 건강에 대해 신뢰할 수 있는 정보를 제공하는 효과적인 도구에 대한 접근성 도모를 의미한다. 이러한 도구는 의사결정 시점에 최신의 건강 정보를 제공할 수 있는 디지털 도구 및 의료 앱(medical apps)과 같은 신기술을 포함한다. 신기술이 좀 더 효율화 될 수 있는 개발 및 검토 절차를 만들기 위한 새로운 조치를 취하고 있다. 이러한 목표는 소비자가 신뢰할 수 있고 정확한 진단 정보에 좀 더 쉽게 접근할 수 있는 새로운 조치를 포함한다. 또한, 소비자가 질병에 대한 위험 혹은 상이한 중재술에 대한 반응을 예측하는데 도움이 되는 게놈 데이터(genomic data)를 포함한다. 이와 같은 기회의 실천은 소비자와 의료공급자가 점차 더 의존하는 시험실에서 개발된 시험방법 (laboratory-developed tests)의 분석적 및 임상적 타당성을 신뢰성 있게 입증하기 위한 더 우수하고 최소 부담 방식을 추구함을 의미한다. 이와 같은 목표를 달성하기 위해, 좀 더 효율적인 3자 확인(3rd party validation)과 새로운 “사전확인(Pre-Cert)” 검토 프로세스를 통해 제품 개발자가 FDA 검토 편익을 추구하도록 독려하기 위한 보완적이고 자발적인 새로운 프로그램을 고려하고 있다. 이러한 목표 달성을 위해 추가적인 입법 필요성을 위해 의회와 논의할 계획이다. 신뢰할 수 있고, 분석적으로 타당하고, 임상적으로 의미 있는 과학 기반의 진단 정보를 통해 소비자는 좀 자신들의 라이프스타일과 건강에 대한 더 효과적인 의사결정을 내릴 수 있다. 

디지털 헬스 기술의 발전(Advancing Digital Health Technologies) 
소비자 주도 모바일 앱과 다른 모바일 건강 도구 혹은 의료인과 디지털 기술을 통해 연결된 의료기기를 이용하여 만성 질환과 식이 필요성(dietary needs)을 모니터링하고 관리함으로써, 소비자는 자신들의 케어와 의료 정보를 좀 더 효과적인 통제할 수 있고 의사는 보다 나은 케어를 제공할 수 있다. 잘 입증된 디지털 기술은 모든 목표 및 유사 목표를 달성하기 위해 중대한 기회를 제공한다. FDA는 2018년에 규제 포트폴리오(regulatory portfolio) 전반에 걸쳐 전통적인 접근방식이 새로운 기술 영역이 보여주는 도전과제에 좀 더 잘 조정될 수 있도록 하는 새로운 조치를 취할 계획이다. 디지털 헬스 도구는 이와 같은 파라다임의 일면을 보여주며 ‘사전확인 시범 프로그램(Pre-Certification Pilot Program)’은 이러한 노력의 일환이다. 디지털 헬스 기술은 혁신의 매우 반복적인 주기 특성을 갖는다. 새로운 소프트웨어 발전은 때때로 거의 끊임없이(near-constant) 제품에 도입된다. 사전확인 시범 프로그램은 FDA의 제품 감독에 있어서 위험기반 접근방식(risk-based approaches)을 취하면서 빠른 디지털 혁신 속도를 수용하기 위해 좀 더 맞춤 방식을 개발하기 위해 도입된다. FDA의 이러한 그리고 이와 유사한 노력은 소비자가 자신들의 건강에 영향을 끼치는 좀 더 인지된 의사결정을 내리기 위해 혁신적 도구와 신뢰할 수 있고 과학에 기반을 둔 정보를 이용하는 기회 강화를 위한 2018년 정책의 일부이다.  

IV. 효율적인 위험 관리를 위한 FDA 과학 인력 및 도구 강화(Strengthen FDA’s scientific workforce and its tools for efficient risk management) 

FDA 인력의 핵심적인 기술, 과학 그리고 임상 전문성은 환자, 의료공급자 및 소비자에게 혁신적 신제품과 기술을 제공해야 하는 FDA 역량의 핵심이다. FDA가 검토하는 제품이 점점 더 복잡하고 전문화되어 감에 따라, FDA 인력에 대한 기술적 요구도 또한 이에 부합해야 한다. 

채용 및 유지 개선(Improving Recruitment and Retention) 
FDA 전문 인력의 강점과 전문성을 구축하기 위한 노력이 진행 중에 있다. 채용 실행(hiring practices)과 절차에 대한 포괄적 평가를 실행하고 진화하는 FDA 니즈에 부합하기 위해 요구되는 고용 목표를 발전시키기 위해 인력 채용, 유지 및 지원 절차의 현대화를 위해 노력하고 있다. 가장 우수한 인력을 모집하고 유지하기 위한 역량을 개선하기 위해 FDA는 채용을 단순화하고 새로운 고용을 이용하고 가능한 한 강건한 방식으로 보상하는 새로운 조치를 취하고 있다. 새로운 보상 권한 가운데 일부는 21세기 치유법(the Cures Act)의 일부분으로 FDA에 부여되었다. 가능한 한 폭넓게 이러한 권한을 행사하는 조치를 취할 계획이다. FDA의 서로 상이한 프로그램에 걸쳐 더 큰 조정(alignment)을 이루는 조치를 취할 계획이다. 예를 들어, 서로 상이한 기능 영역(functional areas) 간에 내부 협력을 더 강화하기 위해 시판전 검토 및 현장 활동(field activity)을 좀 더 밀접하게 조정하는 운영모델을 지속적으로 발전시켜 나갈 것이다. 

규제 도구의 현대화(Modernizing our Regulatory Toolbox) 
우리 정책을 알리기 위해 가장 발전된 과학을 채택하고 모든 업무에 있어서 효율적인 위험 관리를 강조함으로써 FDA는 규제 감독 기준을 지속적으로 강화하는 반면 유용한 과학적 발견이 환자를 위한 현실적인 해결책으로 전환되는데 규제요건이 장애물이 되는 가능성을 최소화할 수 있다.
이러한 목표를 향해 FDA가 취하고 있는 많은 조치 가운데 하나로서 예측 독성방법(predictive toxicology methods)과 계산적 모델링(computational modeling)과 같은 발전을 수용한다. 고성과 및 과학적 계산에 새로운 투자를 시행할 계획이다. FDA 규제 도구와 기술적 전문성은 선의의 제조자(well-intended sponsors)에 의해 채택된 제품과 접근방식의 전문성(sophistication)과 자원에 맞출 필요가 있다. 

주요 추진계획, 목표 및 행동(Key Initiatives, Goals, and Actions)

주요 추진계획

목표

행동

II. 헬스케어 개선, 접근성 확대, 공중보건 목표 발전을 위한 혁신과 경쟁의 활용

의료혁신 접근성
계획

제품 안전성 및 유효성 관련 기준을 강화하는 반면, 유익한 신기술이 효율적으로 환자에게 다가갈 수 있는 경로를 창출하는 목표와 함께 FDA는 새로운 의과학의 주요 영역에서 제품 규제를 위한 새로운 정책과 지침을 구축함

• 신제품의 라이프스타일 관점에서 의료기기 규제에 팀기반 접근방식(team-based approach)을 채택

• 의료기기평가부(CDRH)에 새로운 전체제품생명주기부서(Total Product Life Cycle Office)를 설치하여 신기술에 의해 창출되는 미래 규제 및 과학적 니즈에 적응하고 좀 더 효율적인 업무 절차를 달성하고 의사결정을 최적화하기 위해  시판 전후 정보 지식을 좀 더 잘 활용할 수 있도록 하는 제품 생명주기를 통해 검토의 조직층(organizational layers)을 최소화하는 민첩한 인프라를 구축

• 중대한 미충족 의학적 니즈에 목표를 둔 시판 전 대비 시판 후 요건의 균형을 맞추기 위한 대안적 510(k) 경로와 새로운 체계(framework)를 통해 의료기기 신청 검토에 대한 새로운 접근방식을 발전

• 시판전 및 시판 후 감독에 대한 새로운 도구 및 접근방식을 이용하여 의료기기 안전성을 도모하기 위한 포괄적 계획을 발전

• 의료기기 혁신 컨소시움(Medical Device Innovation Consortium)의 일부분으로 의료기기 성능과 환자 결과를 평가하기 위한 인실리코(in silico) 도구 및 모델의 사용을 개발하고 발전

III. 음식과 건강에 관한 더 우수하고 더 많은 인지된 결정을 내리도록 소비자에게 권한 부여; 질병으로 인한 이환 및 사망 감소를 위한 영양 사용 기회 확대

더욱 더 인지된
환자

의학적 결정에 더 잘 알릴 수 있는 정보에 대한 환자의 접근성 기회 추구

• 환자 참여 모범사례(best practice) 시행을 위한 FDA 전반에 걸친 환자부서인력(Patient Affairs Staff) 구축

• 소비자와 의료공급자에게 좀 더 알릴 수 있는 FDA 제품 검토 프로세스 관련 정보(안전 정보 및 의약품 검토로부터의 임상연구 보고 발표 포함)가 좀 더 이용가능 하도록 하는 새로운 정책 설립

• FDA에 보고된 이상반응 데이터에 대해 첫 번째로 완전히 검색 가능한 데이터베이스의 소비자 이용도 개선

• 3자 검토 및 회사기반확인(firm-based certification)과 같은 새로운 정책을 통한 소비자 자신의 건강과 게놈 정보에 대해 소비자에게 알리는 진단시험 분석 및 임상적 타당도에 대한 새로운 접근방식을 발전

• 유방조영술 정보의 더 나은 보고를 포함한 추가적인 정책, 지침 및 규칙제정을 통한 여성 건강 관련 이슈에 대한 보고 개선

디지털 헬스
혁신 계획

더 나은 소비자 대상 공지 및 권한부여를 돕는 디지털 헬스 기술 도구의 혁신 촉진

• FDA 집행 재량권을 행사하는 FDA 규정 영역 내에 해당하는지 여부 관련 디지털 헬스 기술을 명확히 하는 최종 지침 발표

• 고품질 소프트웨어 디자인 및 시험을 시행하는 디지털 헬스 기술 제조회사의 효율적 규제를 위한 새로운 회사기반 접근방법(firm-based approach)을 개발하기 위한 FDA의 소프트웨어 사전확인 시범 프로그램(Pre-Certification Pilot Program)의 발전

IV. 효율적인 위험 관리를 위한 FDA 과학 인력 및 도구 강화

강한 FDA 구축

과학 및 임상 전문성을 갖춘 인력과 정책에 투자함으로써 혁신적 신제품을 소비자에게 안겨주고 공중보건 향상을 위해 최신의 과학을 이용하는 FDA 역량 확보

• FDA의 진화하는 니즈에 부합하기 위해 요구되는 고용 목표 강화를 위해 채용 실행 및 절차의 포괄적 평가를 시행하고 인력 채용, 유지, 지원을 위한 프로세스의 현대화

• 새로운 처방의약품사용자비용법 (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) 고용 시범사업을 발전시키고 좀 더 경쟁력 있는 급여로 전문 스킬(skills)을 갖춘 과학 후보자를 수용함에 있어 FDA에 역량을 부여한 21세기 치유법에 따라 새로운 고용 및 보상 권한 시행 

• 조사 인력과 검토 인력을 좀 더 잘 통합하고 조정하기 위한 감독 프로그램 영역과 현장 활동 간의 새로운 조정 시행

• 조직 효율성 및 효과성을 위한 처장실(Office of the Commissioner)의 구조 및 조정 확보: 처장실 조직 및 보고 구조 평가 시행

• 이해당사자 니즈를 좀 더 받아들이기 위한 FDA 기술 환경 현대화: 효율적이고 효과적인 방식으로 이해당사자 니즈에 부합하기 위한 미래 창출 목표와 함께 FDA의 IT 구조의 포괄적인 평가 시행

과학적 컴퓨팅
업무 계획

제품 검토를 좀 더 효율적이고 발전시킬 수 있도록 FDA의 임상데이터 평가 방식의 현대화를 위해 고성과 컴퓨팅 이용의 확대

• 슈퍼컴퓨팅 클러스터(supercomputing clusters)에 대한 투자 증대 및 이러한 자원에 대한 모든 검토 인력의 접근성 확대

• 개선된 방법을 이용하여 임상데이터를 평가하기 위한 의료제품 검토 프로세스의 일부분으로 새로운 지침에서 갱신된 통계 및 계산 방법론 개발

• 모델링 접근방식을 활용하기 위해 워크숍 개최, 지침 발표, 및 정책 및 절차 개발

• 모델 공지 의약품 개발(model-informed drug development) 이슈에서 이와 같은 방법을 채택하는 제조회사에게 좀 더 협력하기 위한 방편으로 모델링 접근방식(modeling approaches)의 시범 프로그램 시행

• 임상연구 환자모집을 좀 더 효율적으로 하는 (특히, 희귀질환과 관련하여) 엄격한 자연력 모델(natural history models)을 개발하기 위해 계산적 도구 이용과 관련하여 외부 과학자 및 기타 이해당사자와의 협력

 

시사점
• 규제 프로세스가 예측 가능하고, 투명하고, 과학적으로 현대화되어야 안전성 및 유효성의 필요한 확증을 개선하면서 이와 같은 고정비용을 낮출 수 있음
• 새로운 혁신을 통해 공중보건의 증진 기회를 놓치게 될 경우 환자에게 손해를 끼치며 전체적인 헬스케어 비용을 증가시킴

논문출처 : Healthy innovation, safer families: FDA’s 2018 strategic policy roadmap

US Food and Drug Administration. January 2018 
https://www.fda.gov/downloads/AboutFDA/ReportsManualsForms/Reports/UCM592001.pdf

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨

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