조기 타당성 연구(Early feasibility study, EFS),
환자의 미충족 니즈를 해결하는 정책적 수단

미국에서 유의하게 위험한 임상연구용 의료기기를 이용한 임상시험은 미국 FDA로부터 임상연구 승인(Investigational Device Exemption, IDE)을 필요로 한다. 미국에서 의료기기 혁신과 초기 단계(early-phase)의 의료기기 연구를 촉진하기 위해 FDA 의료기기안전평가부(Center for Devices and Radiological Health, CDRH)는 조기 타당성 연구(early feasibility study, EFS) 지침 문건(guidance document)을 개발하였고 2011년 11월 10일에 초안을 발표한 후 2013년 10월 1일부터 시행하고 있다. EFS 지침문건에 기술되어 있듯이 EFS는 적은 규모의 환자를 대상으로 임상적 안전성(clinical safety) 및 의료기기 기능성(functionality) 측면에서 의료기기 디자인 컨셉(design concept)을 평가하기 위한 제한적인 임상연구이다. 이러한 연구는 의료기기 기능 및 안전성에 관한 추가적 정보가 추가적인 비임상 평가(nonclinical assessment)를 통해 확보가 되지 않거나 적절한 비임상 시험이 불가능할 때 유용하다. EFS는 개발 초기 단계의 의료기기를 시험하거나 (가령, 의료기기 디자인이 최종 결정되기 전) 새로운 임상 적응증(clinical indication)을 위해 사용되는 현행 판매되고 있는 의료기기를 평가할 수 있다. EFS에는 다양한 목표가 있는데 의료기기 성능에 영향을 끼치는 시술자의 테크닉 문제, 의료기기 실패 모드(failure modes), 인적 요인(human factors), 환자 요인(patient factors)에 대한 통찰력을 제공한다. EFS 지침문건의 핵심 원칙은 EFS의 IDE 승인은 좀 더 최종단계의 의료기기 디자인에 대한 대규모 임상연구 시작을 뒷받침하는데 필요한 비임상데이터에 덜 의존한다는 것이다. 이러한 접근방법은 기저 임상 질환, 의료기기 원형(prototypes)으로부터 구한 정보의 적절한 이용, 대체 치료법 이용도(availability), 혜택 및 위험을 고려한다. 환자보호를 증대시키기 위해 EFS는 강화된 임상위험 경감전략(clinical risk mitigation strategy)을 취하고 있다. 의료기기 개발은 일반적으로 인간을 대상으로 한 초기 연구로부터 구한 경험에 기초한 반복적인 과정(iterative process)이기 때문에 EFS 지침 문건은 연구기간 동안 의료기기 및 시술법 수정(device and procedure modification)을 촉진하는 새로운 정책을 제시하고 있다. EFS로부터 구한 정보는 최종 혹은 거의 최종 단계에 도달한 의료기기 디자인의 더 큰 규모의 타당성 연구(feasibility study)를 위한 토대를 제공하거나 의료기기 안전성 및 효과성의 확정적인 근거(definitive evidence)를 수집하기 위한 임상연구(pivotal trial)를 직접 이끌어낸다.

FDA는 항상 유망한 스폰서(prospective sponsors)들이 빠른 시기에 FDA를 방문하여 자신들의 의료기기 평가 계획 및 잠재적인 인허가 경로(regulatory pathways)에 대해 논의하도록 - 특히 새로운 의료기기 혹은 새로운 적응증에 대해 – 독려하고 있다. 조기 상호교류 접근방식 도입이 추진일정(timeline)을 연장시키는 것으로 보일 수도 있겠으나 전체적으로 이에 대한 보상(reward)은 직접적이고, 예측 가능하며 효율적인 의료기기 개발 계획으로 나타나며 성공적인 시판 신청(successful marketing application) 가능성을 높인다.

CDRH의 EFS 프로그램은 매년 IDE 신청 및 허가 건수가 증가와 더불어 현재 성장단계(growth phase)에 있다. EFS의 지속적인 진보는 미국이 새로운 의료기기 – 특히 미충족 니즈를 해결하는 새로운 의료기기 - 의 임상평가에서 리더십 지위를 회복하는데 도움이 되며 미국 환자들이 잠재적으로 혜택을 갖는 의료기기에 대한 접근성을 증대시킨다. 

논문 출처 : First Device to Market: Highlighting the Value of the US Early Feasibility Study Program
Jose Pablo Morales, Andrew Farb. J Vasc Interv Radiol 2017; 28:1255–1256
http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1051044317305729

* 본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨