이상수의 health policy insight : 신약 가운데 절반 이상이 희귀질환과 암 치료제

Health Policy Insight-제67회

신약개발,
과학(science)과 의학(medicine) 만큼이나 경제학이 좌우

2013년에 미국 FDA는 27개 신약을 승인하였는데 8개는 희귀질환(orphan diseases) 치료제였고

 ▲ 이 상 수
메드트로닉코리아
대외협력부상무

이중 6개는 희귀 암(rare cancer) 치료제였다. 2009년 이후로 미국 FDA 승인 139개 신약 가운데 절반 이상이 희귀질환과 암 치료제였다. 이러한 불균형은 과학적 발견(scientific breakthrough) 결과만으로 나타난 것이 아니라 의약품 개발 경제학(economics of drug development)과 헬스케어 전달 비즈니스 또한 중요한 역할을 하였다. 신약 개발은 위험이 수반되는 고비용 과정으로 신약개발 프로그램의 자금지원 의사결정은 과학(science)과 의학(medicine) 만큼이나 경제학에 기초하고 있다. 벤처캐피탈(venture-capital), 공공 투자자 혹은 제약회사에 관계없이 모든 개발 단계에서 투자 및 재투자 의사결정은 투자된 자본의 매력적인 회수에 따라 이루어진다. 어떤 프로젝트가 자금 지원을 받는지는 이미 잘 알려져 있는데 4가지 주요 차원에 근거하여 프로젝트를 평가한다: 1) 개발 비용(development costs), 2) 판매 비용(selling costs), 3) 현행 치료법 대비 신약의 차별성(differentiation of the drug relative to current treatments), 그리고 4) 대상 질환의 발생율 및 유병률(incidence and prevalence of the targeted disease) (표 참조). 프로젝트가 좋은 평가를 받으려면 최소 2가지 차원이 충족되어야 한다.

많은 희귀질환과 암 치료제는 부족한 자본의 좋은 투자 대상인데 상대적으로 낮은 개발비용과 판매비용을 보이며 현행 치료법 대비 높은 차별성을 보이기 때문이다. 2가지 경제적 차원 – 개발비용 및 판매비용 – 은 대다수 쉽게 개선될 수 있다. 신약 개발에서 가장 고비용 단계는 임상연구 단계이다. 임상연구를 실행하는데 환자당 최소 25,000달러가 소요되며 3상(phase 3) 단계에서 40% 이상의 비용이 소요된다. 불행하게도 임상연구에 있어서 모든 환자들이 동등한 가치로 평가되지 않으며 많은 임상연구는 경제적 측면에서 비효율적이다. 특히 과거 20년에 걸쳐 데이터 취득 및 분석 비용을 낮춘 정보기술 발전 측면에서 생산해내는 정보량 대비 임상연구 규모가 과도하게 크다. 통계적으로 드물게 발생하는 이상효과(adverse effect)의 신뢰할 만한 신호가 도출되고 포괄적인 안전성이 확립될 수 있는 환자데이터의 롱테일(long tail)일 뿐이다. 안전성은 중요하지만 신약이 시장에 진입할 때까지 이상반응의 롱테일을 연구하는 것은 시간 혹은 자본 측면에서 적합하지 않은데 특히 신약이 만성질환 치료제일 경우 특히 그러하다.

대규모 데이터셋은 거짓 청구로부터 제약회사를 보호해 줄 수 있으며 안전성 신호가 개선된 데이터 및 안전성 모니터링으로부터 도출될 때 미국 FDA가 해당 의약품 사용을 신속히 금지하거나 제한할 수 있는 권한을 부여할 수 있다. 신약 개발 비용을 줄이기 위한 이와 같은 방법은 대규모 임상연구를 필요로 하는 심혈관질환 및 2형 당뇨와 같은 만성질환 치료제에도 큰 효과를 발휘할 수 있다. 더욱이, 대조군이 없음에도 불구하고 보다 많은 환자들이 추적관찰 될 때 드물게 발생하는 부작용을 확인하고 환자를 보호할 조치를 취하기 위한 능력은 현저히 개선될 것이다.

이러한 접근방식은 희귀질환 및 암 치료제 개발에서 이상효과(adverse effect)를 보이지 않는다고 생각되며 낮은 개발 및 판매 비용을 지속하고 현행 치료제와 현저한 차별성을 보이기 때문이다. 이러한 방식은 좀 더 많은 질환에 대한 후보군 치료제를 갖는데 매력적이고 의약품 개발에 대한 재원조달 문턱을 낮추어 좀 더 많은 의약품이 출시될 것이다. 또 다른 주요 요인은 판매비용(selling cost)이다. 효과적으로 환자를 모을 수 있기 때문에 전문의가 처방하거나 혹은 병원에서 일반적으로 사용되는 의약품을 판매하는 것이 판매에 있어서 훨씬 비용효과적이다. 더욱이 의약품의 임상적 차이 및 약제경제성(pharmacoeconomics)에 기초하여 고객으로부터 수용수준을 예측하는 것이 보다 용이하다. 1차 의료 의사에 의해 처방되는 의약품 판매는 고비용의 영업 활용과 광고에 좌우되며 연간 수억 달러의 비용이 소요된다. 제너릭 의약품과 차별화하는 것도 매우 중요하다: 성공적인 새로운 항고혈압제 혹은 항콜레스테롤제 개발이 어려운데 제너릭 의약품이 효과적이고 안전하며 비용이 저렴하기 때문이다. 강력한 차별화는 지속적으로 요구되고 있지만, 1차 의료 의사 및 소비자에게 판매되는 의약품의 판매비용이 필연적으로 높아야만 하는 것은 아니다. 좀 더 많은 의약품이 충분한 정도의 차별화를 달성하면 판매비용은 감소되고 새로운 의약품을 찾는 의사를 교육시키는 것은 반복적으로 의사들 대상 디테일링(detailing) 하는 것 보다 비용이 덜 소요된다. 영업 생산성은 대면 영업력(in-person sales forces)에 대한 필요성을 절감시키는 정보기술을 적용하여 달성될 수 있다.

시사점

•신약 개발 자금조달은 1) 개발 비용, 2) 판매 비용, 3) 현행 치료법 대비 신약의 차별성, 그리고 4) 대상 질환의 발생율 및 유병률에 좌우됨

•적은 수의 환자 대상 임상연구 재설계, 조건부 신약 허가, 시판 후 조사는 보다 작은 규모의 신약 개발 프로그램으로도 성공적인 신약 출시를 이끌 수 있음

논문 출처 : The Calculus of Cures
Kocher, R., & Roberts, B. (2014). New England Journal of Medicine, 370(16), 1473-1475.

"본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서 등을 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨"

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