Health Policy Insight-제64호

인허가 당국, 높은 의약품 가격에 책임이 있는가?
Yes and No..

유럽의약처(European Medicines Agency, EMA)는 종종 상호 모순된 주장을 접한다: 1) 높고 유연하지 못한 인허가 기준(regulatory standards)이 의약품의 연구개발(R&D) 비용을 상승시켜 의약품 가격을 높이고; 2) 인허가 당국은 의약품 가치를 평가함에 있어 데이터가 부족해도 허가를 내주어 제약회사의 과도한 비용 청구(overcharge)를 유발시키고; 3) 가격 인하를 위한 역동적 시장을 만들기 위해 좀 더 많은 제너릭 의약품(generics), 바이오 시밀러(biosimilars) 및 미투 의약품(me-too drugs)이 필요하며; 4) 환자에게 추가적인 편익을 제공하지 못할 뿐 아니라 과용(overutilization)과 더 높은 의약품 지출을 유발시키기 때문에 미투 의약품을 촉진시켜서는 안되며; 5) 인허가 당국은 어느 누구도 비용 지불이 가능하지 않은 의약품의 인허가를 승인해서는 안된다. 

인허가 당국은 높은 의약품 가격에 책임이 있는가? 답은 그렇기도 하고 그렇지 않기도 하다(yes and no). 인허가 당국은 승인된 의약품이 우수한 편익-위험 프로파일(benefit-risk profiles)을 갖는지 확인하기 위해 정교한 근거 기준을 개발하였다. 규제 요구사항(regulatory requirement)은 의심할 여지없이 의약품 R&D 비용을 높이는 동시에 인허가 승인은 제약회사가 의약품에 대해 높은 가격을 청구할 수 있게 하는 가장 중요한 뚜렷한 요인이다. 인허가 당국이 검토한 근거 없이 누가 의약품에 대해 건강보조식품(dietary supplement)보다 더 높은 가격을 지불하겠는가. 규제를 없앨 경우, 현행 바이오제약산업의 비즈니스 모델과 과학기반 의약품 개발(science-based drug development)은 붕괴될 것이다. 

또한, 인허가 승인 요구사항이 없다면 제약회사가 고비용의 임상연구를 실행할 인센티브가 사라지게 되며 규제 기준(regulatory standards)을 낮추는 것은 환자와 제약회사 모두에게 현명하지 않다. 강건한 규제(robust regulation)는 공중보건을 향상시키고 경제적 가치를 창출한다. 그러나 규제가 R&D 비용을 상승시킨다는 사실은 높은 가격에 영향을 끼치는 유일한 요인 혹은 가장 중요한 요인임을 의미하지 않는다. 규제로 인해 상승된 높은 R&D 비용이 감소되면 가격은 저절로 인하된다는 이와 반대의 결론을 내릴 수도 없다. R&D 비용과 시장가격 간의 상관관계에 대한 믿음은 새로운 C형 간염 의약품 Sovaldi에 대한 최근 논쟁 중에 사라졌다. 인허가 당국은 지불 가용성(affordability) 때문에 인허가 기준을 낮춰야 한다는 압력에 굴복해서는 안되지만 새로운 의약품으로 인한 증가하는 예산 측면을 외면하는 것 또한 부적절하다. 인허가 당국이 (최소한 유럽 연합에서) 지속 가능한 수준으로 의약품 지출이 유지되는데 기여할 수 있는 몇 가지 방법이 있다. 첫째, 특허 혹은 독점 기간이 만료되었을 때 빠른 제너릭 의약품 및 바이오시밀러 인허가 승인 및 시장진입을 통해 경쟁을 촉진시켜 의약품 가격을 낮출 수 있다. 제약회사가 제너릭 의약품에 대한 독점적 지위를 유지할 때 신속하게 추가 제너릭 의약품 판매승인을 허가할 수 있다. 둘째, 합리적인 속도로 미투 의약품이 시장에 진입할 수 있도록 할 수 있다. 일부 소비자 단체는 현행 의약품 대비 제한적이거나 추가적 가치를 제공하지 못하는 높은 비율의 미투 의약품에 대해 우려하고 있지만, 추가적 가치는 예측하기 어려우며 초기에 비난을 받았던 일부 미투 의약품은 환자에게 혜택을 제공할 뿐만 아니라 추가적인 치료 선택권을 제시한다. 무엇보다도 이러한 의약품의 존재는 제너릭 의약품 만큼이나 가격 인하를 이끌어낼 수 있다. Sovaldi와 유사한 C형 간염 의약품이 시장에 진입했을 때 가격은 인하되었고 치료에 대한 접근성은 확대된 바 있다. 셋째, 가치를 측정하는 임상연구를 촉구할 수 있다. 보험자는 해당 의약품에 얼마를 지불해야 하는지 결정하기 위해 가치를 평가할 데이터를 필요로 한다. 의료기술평가(health technology assessment, HTA) 기관은 인허가에 사용된 임상연구가 종종 보험자에게 가치 평가에 대한 데이터 제공에는 부족하다고 조언한다. 요구되는 추가 정보는 삶의 질 혹은 헬스케어 자원 이용도(healthcare resource utilization) 측정과 관련된다. 이러한 간극(gap)을 줄이기 위해 EMA와 일부 EU 국가들은 “동시적 과학 자문(parallel scientific advice)” 세션을 마련하여 인허가 당국, 의료기술평가 전문가 그리고 제약회사가 시판 전 임상연구 디자인을 논의할 수 있도록 한다. 넷째, 인허가 당국은 보험자에게 중요한 데이터 수집을 촉진할 수 있다. 점점 더 보험자와 제약회사는 결과에 초점을 맞춘 계약(outcome-focused deal)을 고려하고 있는데 의약품 가격과 달성된 (임상) 결과를 연계하는 방식이다. 이론적으로 “성과에 대한 지불보상(pay-for-performance)” 제도는 매력적으로 보이지만 현실적인 장벽이 광범위한 채택을 가로막고 있는데 헬스케어 시스템 하에서 관련 환자 수준의 데이터를 수집하고 해석하는데 어려움이 있다. 인허가 당국은 제약회사에게 시판 후 임상(post-approval studies)을 요구할 때 보험자 니즈를 고려한 데이터 수집을 촉진할 수 있다. EMA는 현재 의료기술평가 기관과 함께 이와 같은 두 가지 목표를 달성하기 위해 레지스트리(registry) 혹은 다른 형태의 시판 후 근거 창출에 대한 협력 방법을 구하고 있다. 

제약회사가 R&D 투자비용을 회수할 수 없다고 생각한다면 새로운 의약품은 개발되지 않을 것이다. 계속 가격 압박이 가해질 때 R&D 효율성 개선은 현재보다 더욱 중요해질 것이다. 의약품 개발은 일반적으로 비효율적인 프로세스이다. 임상연구 비용은 R&D 지출을 증가시킨다. EMA는 좀 더 우수하고 효율적인 임상연구를 활발하게 도모하고 있으며 US FDA와 Duke 대학이 창안한 임상연구전환추진계획(Clinical Trials Transformation Initiative) 노력과 임상연구를 간소화하기 위한 노력을 지지하고 있다. 종래 개발 및 인허가 경로(licensing pathways)는 종종 경제적으로 비효율적이다. 의료기술평가 기관 및 환자단체와 협력함으로써 EMA는 적응식 경로(adaptive pathways)라고 일컫는 좀 더 유연한 개발, 인허가 및 보험급여 방식이 제약회사의 임상연구 개발 비용과 조기 매출 발생 뿐만 아니라 의약품의 위험-편익 프로파일(risk-benefit profile)을 결정하는데 기준을 완화하지 않으면서 R&D로부터 발생하는 위험을 없애는데 도움이 된다. 이와 같은 근거를 창출하는데 “수명(life span)”접근방식은 좀 더 임상연구 참여자의 표적화된 선택, 치료에 적합한 대상인구의 관리 성장(managed growth), 유럽의 판매승인 후 위험관리 계획(Risk Management Plan) 혹은 미국의 위험 평가 및 감소 전략(Risk Evaluation and Mitigation Strategies)과 함께 가격압력이 있는 상황에서 의약품 개발 재정마련을 위한 문턱(threshold)을 낮춰줄 것으로 기대한다. 

논문 출처 : Drug Regulation and Pricing — Can Regulators Influence Affordability?
Eichler, H. G., Hurts, H., Broich, K., & Rasi, G. (2016). New England Journal of Medicine, 374(19), 1807-1809.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp1601294#t=article

"본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서를 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨"