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신속화 인허가 제도, 인허가 당국과 보험자가 간의 근거 간극을 넓혀이상수의 health policy insight
의료기기뉴스라인 | 승인 2017.01.09 09:56

Health Policy Insight-제63호

신속화 인허가 제도,
인허가 당국과 보험자가 간의 근거 간극(evidence gap)을 넓혀

▲ 이 상 수
메드트로닉코리아
대외협력부상무

인허가(regulatory approval)는 제약회사에게 있어서 환자에게 필요한 신약을 제공함에 있어 주요 장애물(hurdle)로 인식되어 왔다. 그러나, 현재 신속화된 인허가 경로(expedited regulatory pathways)는 중증 질환에 대한 의약품이 보다 적은 데이터로도 인허가 승인이 됨에 따라 인허가 당국이 요구하는 근거와 보험자가 보험급여 승인을 위해 요구하는 근거(evidence)간 간극(gap)이 커지고 있다. 제약회사는 이러한 간격을 좁혀서 환자가 필요로 하는 치료법을 구할 수 있도록 해야 한다. 신약이 환자에게 도달하기까지 4가지 장애물이 있는데 질(quality), 안전성(safety), 유효성(efficacy) 세가지는 인허가 당국의 주요 초점이며 의료기술평가(health technology assessment, HTA) 기관 혹은 보험자는 경제적 가치(economic value)에 대한 의사결정을 하게 되며 네번째 장애물로 인식되고 있다.

인허가 당국은 신약의 혜택(benefit)이 위험(risk)보다 높다는 것에 초점을 맞추기 때문에 위약(placebo)과 같은 전통적인 비교대상(comparator)을 이용한 임상연구를 수용하는 반면, 보험자는 표준요법(Standard of Care, SoC)을 비교대상으로 한 임상연구를 요구한다. 임상적으로 관련 있는 연구결과의 타당성이 입증된 대리자로서 대리 연구결과(surrogate endpoint)가 과학적으로 임상적으로 정당화될 때, 인허가 당국은 또한 임상연구에서 정당화된 시나리오 상에서 대리 연구결과를 수용한다. 보험자는 이환(morbidity)과 사망(mortality)과 같은 실세계(real-world)에서 좀 더 환자와 관련된 연구결과에 주안점을 두며, 표준요법과 비교하여 새로운 치료법의 보건경제적 편익(health-economic benefits)에 관심을 둔다.

이러한 차이가 만들어내는 복잡성은 다음과 같은 사실에 의해 더욱 심각해진다: 국가 및 국제 인허가 당국은 신약 평가에 있어 상대적으로 조정(align)이 이루어진 반면, 많은 국가, 지역 및 지방 보험자는 경제적 가치에 대해 상이하게 정하고 있음. 예를 들어 영국의 National Institute for Health and Care Excellence (NICE)와 Scottish Medicines Consortium (SMC)는 비용 효과성(cost-effectiveness)에 초점을 맞추고 있으며 프랑스의 Haute Autorité de Santé (HAS)와 독일의 Federal Joint Commission (G-BA)은 상대적 임상효과(comparative clinical effectiveness)에 집중하고 있다. 스페인과 이탈리아의 지방 당국의 의료기술평가기관은 예산 최적화(budget optimization)와 지불가능성(affordability) 에 초점을 맞추고 있다.

새롭고 고비용의 의약품에 대한 보험급여를 정당화하기 위해 보험자들은 좀 더 많은 근거를 요구하고 있다. 신약의 보험급여에 대한 경제적 부담에 반응하여 보험자는 근거 요구조건(evidentiary requirement)을 높이고 있는 반면, 인허가 당국은 환자에 대한 새로운 치료법의 더 빠른 접근성에 대한 필요성에 반응하고 있다. 신속화된 인허가 경로에는 미국의 “FDA breakthrough status”, “accelerated assessment”와 유럽의 “conditional marketing authorization”, “authorization under exceptional circumstance”, 일본의 “Sagigake”가 있으며 적은 규모의 근거 데이터베이스로도 인허가가 이루어진다.

허가된 신약이 환자에 도달하기 위해 제약회사는 근거 간극(evidence gap)을 좁힐 필요가 있으며 2가지 중요한 방법이 있다.

1) 보험자 중심의 임상연구 개발: 삶의 질(Quality of Life, QoL)을 포함한 환자 관련 임상연구결과(endpoints)를 창출해야 하고 연구 비교대상은 임상현장에서 사용되는 의약품과 맞추어야 하며, 대체 의약품이 없는 중증 질환에 대한 최후의 치료법의 경우 단일군 임상연구(single-arm trial)가 유일한 윤리적 해결책이다.

2) 실세계 근거(real-world evidence) 이용: 실세계의 의약품 성과를 보험급여와 연계하는 것은 보험자가 보험급여 의사결정을 위해 원하는 정보를 구하는데 도움이 된다. 향후 보험자 평가에 도움이 될 수 있도록 실세계 데이터를 수집하고 실세계 성과 결과를 보험급여에 연계시키는 동안 임시적인 보험급여를 제공하는 방식을 적용할 수 있다.

시 사 점

• 제약회사는 인허가 당국과 보험자 간 증가하고 있는 근거 간극(evidentiary gap)을 좁혀야 함. 보험자 필요성에 맞춘 임상연구 프로그램을 디자인해야 하며 인허가 당국과 의료기술평가 기관의 과학적 자문을 구한 후에 계획되어야 함

• 향후 근거 생성 및 실세계 결과에 기초한 역동적인 가격책정(dynamic pricing)을 위해 보험자와 혁신적인 계약(innovative contracting arrangement)을 고려해야 함

논문 출처 : Bridging the Gap: Satisfying Payers in an Era of Expedited Regulatory Pathways
Richard Macaulay, Ph.D.; Regulatory Affairs Professionals Society. December 16, 2016
http://www.raps.org/regulatoryDetail.aspx?id=26396

"본 컬럼은 의료기기를 비롯한 헬스케어 분야의 국내외 학회지에 발표된 논문 및 연구보고서를 살펴봄으로써 우리나라 의료기기 관련 보건의료정책 마련에 통찰력을 제공하기 위한 목적으로 매주 발표됨"

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